袁寶珠主任：（干）細胞產品生物學有效性評價的基本原則

2016年6月18日訊 6月17日，由生物谷主辦的2016（第七屆）細胞治療國際研討會于武漢歐亞會展國際酒店隆重召開。細胞資源儲藏及研究中心、中國食品藥品檢定研究院袁寶珠主任參加了會議并為我們帶來了題為“（干）細胞產品生物學有效性評價的基本原則”的精彩報告。

袁寶珠曾長期從事或組織過腫瘤細胞分子生物學基礎理論及轉化醫(yī)學研究，其中涉及大量的與腫瘤發(fā)生發(fā)展密切相關的癌基因和抑癌基因、凋亡、信號通路、腫瘤干細胞等相關研究。自2011年10月起，開始任中國食品藥品檢定研究院、細胞資源儲藏及研究中心主任，主要負責對生產用細胞基質和治療性細胞產品的質量控制，從事與細胞質量控制相關的研究工作，起草或修訂與細胞基質和治療性細胞產品質量相關的指導原則等方面。袁博士的報告主要內容如下：

加強（干）細胞治療監(jiān)管

《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（簡稱《管理辦法》）于2015年7月20日正式宣布開始試行，《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》（簡稱《指導原則》）于2015年8月21日上國家藥監(jiān)局網站，是現(xiàn)階段質量控制（質量要求＋質量評價）的重要依據。通過“魏則西事件”反映，要求繼續(xù)加強監(jiān)管力度，并要求我們技術問題，技術監(jiān)管。并指明《干細胞管理辦法》（ 2013年初稿）雖然提法邏輯合理，但過于簡單化，而且免疫細胞治療容易延誤時機。《干細胞管理辦法》遵循三大原則：臨床管理： （藥品的） c GCP原則；產品生產： （藥品的） cGMP原則；產品質量（質量控制） ：《干細胞指導原則》。

質量控制的基本邏輯

質量屬性與監(jiān)管屬性/要求是相關聯(lián)的，核心問題是：產品（或技術）復雜到什么程度？所以現(xiàn)狀必須明確！而（干）細胞質量屬性在美國、歐盟、日本、ISSCR（2008）、WHO/ICH、ISCT都有較為明確的定義，而我國的情況卻是尚待明確，所以需要通過立法方式確定，例如藥品法等，而且需要重視、盡快確定！

細胞質量屬性的決定：科學性＋風險因素分析

從臨床應用（監(jiān)管屬性）來看，可以分為兩方面：安全性與有效性。而從臨床前研究（總體質量屬性）方面來說，主要包括：基本生物學屬性、微生物安全性、生物學安全性、生物學有效性。而我國臨床前研究階段的綜合質量評評價，其目的是用于預測臨床有效性，各關鍵屬性及評價方法的總和。臨床前研究階段主要針對生物有效性與生物學效應，評價生物學效應是基于產品研究和產品分析，是用于IND 和BLA 申報。而評價（干）細胞生物學有效性，其意義是臨床研究與臨床試驗成敗的關鍵因素，其發(fā)展趨勢為內容越來越豐富，以及要求越來越多，越細化。

（干）細胞治療處于行業(yè)發(fā)展的初級階段，伴隨“亂象叢生”、標準缺乏、監(jiān)管滯后等問題。需重視“生物學有效性”質量研究/評價，其基本原則為生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展經驗及通用原則，主要包括科學性＋風險因素，標準制定的“四大基礎”：法規(guī)、指導原則、新的知識技術、質量研究成果，cGMP原則，評價技術聯(lián)合應用原則，評價內容漸進性原則。

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