依生生物肝癌治療藥物獲FDA孤兒藥資質(zhì)

2016年10月25日訊 10月24日，依生生物制藥有限公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已經(jīng)正式批準(zhǔn)其主打產(chǎn)品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質(zhì)。該產(chǎn)品是由依生生物的科研人員自主開(kāi)發(fā)，具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn)權(quán)的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環(huán)境免疫抑制作用的同時(shí)，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能，這也是中國(guó)科學(xué)家在腫瘤免疫學(xué)方面的一大發(fā)現(xiàn)和突破。

依生生物的董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)堊g說(shuō)：“這一創(chuàng)新藥物獲得FDA授予的孤兒藥資質(zhì)是對(duì)該產(chǎn)品在藥物組分、抗癌機(jī)制、癌癥治療效果等方面的綜合科學(xué)認(rèn)證。這一認(rèn)定將會(huì)極大地推動(dòng)YS-ON-001的研發(fā)進(jìn)程，并使其有望快速獲批。此外，一旦批準(zhǔn)上市，該藥物將享受7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期?！?/p>

據(jù)了解，YS-ON-001與近年來(lái)FDA批準(zhǔn)的單抗類免疫檢查點(diǎn)抑制劑，如PD-1、PD-L1單抗藥物有所不同，它具有生物免疫調(diào)節(jié)功能的大分子藥物，具有促進(jìn)Th-1型免疫應(yīng)答、誘導(dǎo)樹(shù)突細(xì)胞（DC）、B細(xì)胞和自然殺傷細(xì)胞（NK）的活化和增殖、調(diào)節(jié)腫瘤相關(guān)巨噬細(xì)胞由M2型向M1型極化以及下調(diào)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞等功能，實(shí)現(xiàn)在打破免疫抑制狀態(tài)的同時(shí)，提升免疫系統(tǒng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺傷功能。

多個(gè)動(dòng)物實(shí)驗(yàn)表明，該產(chǎn)品在抗實(shí)體瘤方面具有有效的廣譜性，在乳腺癌、肺癌、肝癌和其他實(shí)體瘤治療上均展現(xiàn)出優(yōu)秀的療效和安全性，其抑瘤效果不遜于甚至優(yōu)于一線化療藥物和靶向藥物。

談到臨床開(kāi)發(fā)的布局，張譯說(shuō)：“未來(lái)，我們的這一抗癌藥物擬在多個(gè)國(guó)家進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)，包括肝癌、乳腺癌、肺癌等多種適應(yīng)癥。雖然肝癌在美國(guó)屬于罕見(jiàn)病，但我國(guó)肝癌患者占全球發(fā)病人口的50%，盡快將安全有效的抗肝癌藥物推向市場(chǎng)是我們生物制藥人的職責(zé)和使命。我們將積極與美國(guó)FDA、中國(guó)以及其他國(guó)家的監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切合作，加速這一產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，早日惠及癌癥患者?！?/p>

知識(shí)鏈接：

孤兒藥是指由美國(guó)FDA批準(zhǔn)的用于安全有效地治療、診斷及預(yù)防罕見(jiàn)疾病/失調(diào)癥的新型藥物和生物制劑。美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病的定義是在美國(guó)境內(nèi)病人少于20萬(wàn)人以下的疾病。

罕見(jiàn)病是一個(gè)區(qū)域性概念，在美國(guó)定義為罕見(jiàn)病，在其他國(guó)家也許是常見(jiàn)病，因此在美國(guó)開(kāi)發(fā)的孤兒藥在其他國(guó)家和地區(qū)的潛在市場(chǎng)可能很大，被美國(guó)FDA批準(zhǔn)的藥物相對(duì)也比較容易進(jìn)入其他市場(chǎng)，如中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)總局（CFDA）140號(hào)文第七條陳述“申請(qǐng)人在歐盟、美國(guó)藥品審批機(jī)構(gòu)同步申請(qǐng)注冊(cè)的藥品，實(shí)行單獨(dú)排隊(duì)，加快審評(píng)審批”。因此，利用孤兒藥定義的地域差異，是進(jìn)行全球化同步開(kāi)發(fā)的策略之一。

近年來(lái)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的所有創(chuàng)新藥中孤兒藥約占30%--40%。目前抗癌新藥在美國(guó)基本上都是先通過(guò)以罕見(jiàn)病作為適應(yīng)癥的孤兒藥通路獲得批準(zhǔn)的。

肝癌治療靶向藥物國(guó)外進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)的有何區(qū)別

肝癌治療靶向藥物國(guó)外進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)的有何區(qū)別,中西醫(yī)優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)治療肝癌的結(jié)合點(diǎn)診斷層面的優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，與西醫(yī)相比，辨證論治是中醫(yī)學(xué)的優(yōu)勢(shì)，通過(guò)辨證了解疾病的發(fā)展進(jìn)程，分析病因病機(jī)，但是同時(shí)也存在不足，是對(duì)疾病的客觀診斷不夠清晰。西醫(yī)可以通過(guò)現(xiàn)代化儀器設(shè)備進(jìn)行試驗(yàn)檢查，從而詳化和補(bǔ)充中醫(yī)診斷不足。

治療肝癌的靶向藥物進(jìn)口和國(guó)產(chǎn)的在效果上有區(qū)別嗎？

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請(qǐng)問(wèn)香港那邊治療肺癌的都有些什么靶向藥？治療肺癌效果怎么樣？

1.易瑞沙（吉非替尼）

易瑞沙（吉非替尼）

易瑞沙是第一代EGFR-TKI，中國(guó)批準(zhǔn)適應(yīng)癥為治療既往接受過(guò)化學(xué)治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)。

臨床用于EGFR19、21突變的非小細(xì)胞肺癌效果良好，19突變更敏感。

2.特羅凱（厄洛替尼）

特羅凱（厄洛替尼）

特羅凱，與易瑞沙第一代EGFR-TKI，中國(guó)批準(zhǔn)適應(yīng)癥為既往接受過(guò)至少一個(gè)化療方案失敗后的局部晚期或轉(zhuǎn)移的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC)。

臨床用于EGFR19、21突變的非小細(xì)胞肺癌效果良好，21突變更敏感。

3.阿法替尼（BIBW2992）

阿法替尼（BIBW2992）

阿法替尼，靶向EGFR的抑制劑，被稱為二代EGFR-TKI，在NCCN指南中，與一代（易瑞沙、特羅凱）TKI共同被推薦為EGFR突變的晚期NSCLC患者的臨床一線用藥。但與一代藥有很大不同。

（1）阿法替尼作用的靶點(diǎn)不僅只針對(duì)于EGFR，而且對(duì)HER2基因突變及ErbB4的信號(hào)通路均有抑制作用，因此對(duì)于肺癌中檢測(cè)到HER2突變的患者，可以考慮阿法替尼的靶向用藥。

（2）阿法替尼與EGFR酪氨酸激酶區(qū)的結(jié)合是不可逆性的。因此阿法替尼的作用強(qiáng)度更大。

（3）在LUX236的匯總研究中發(fā)現(xiàn)，阿法替尼對(duì)部分EGFR的罕見(jiàn)突變（如Gly719Xaa, Leu861Gln, and Ser768Ile）有明顯抑制活性。意味著這類突變類型的患者一線選擇阿法替尼療效更好。

（4）目前LUX-Lung8的臨床試驗(yàn)表明，阿法替尼對(duì)于之前治療失敗的肺鱗癌患者具有臨床優(yōu)勢(shì)，因而阿法替尼也比一代TKI增加了肺鱗癌（不論EGFR基因突變與否）的后線治療的適應(yīng)癥。

4.奧希替尼（Osimertinib，AZD9291）

奧希替尼（Osimertinib，AZD9291）

奧希替尼，為第三代EGFR-TKI，已批準(zhǔn)用于二線治療攜帶EGFR T790M突變的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者。

EGFR T790M突變是常見(jiàn)的易瑞沙、特羅凱耐藥原因，對(duì)此引起的耐藥，用9291效果良好。

5.克唑替尼（Crizotinib）

克唑替尼（Crizotinib）

克唑替尼 (Crizotinib)，是一種間變性淋巴瘤激酶 (ALK) 和 ROS1 抑制劑。

2011 年FDA 批準(zhǔn)克唑替尼用于 ALK 陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移的非小細(xì)胞肺癌。

2016 年 FDA 批準(zhǔn)克唑替尼用于治療晚期 ROS1- 陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者。

另外對(duì)于有C-MET擴(kuò)增的患者，克唑替尼也可以獲益。

克唑替尼被批準(zhǔn)主要是基于在臨床試驗(yàn)中對(duì)晚期 ALK 陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者客觀緩解率達(dá)到 50% 到 61% 。

2016 年 FDA 做出最新審批決定是基于 50 位 ROS1- 陽(yáng)性非小細(xì)胞肺癌患者的研究結(jié)果，這 50 位患者的腫瘤都已經(jīng)從原發(fā)位置發(fā)生廣泛轉(zhuǎn)移。結(jié)果顯示 2/3 的參與者腫瘤縮小或者消失。這種改善持續(xù)了平均 18.3 個(gè)月的時(shí)間，在這一審批過(guò)程中，克唑替尼先后被授予突破性治療、優(yōu)先審查地位以及孤兒藥稱號(hào)等。

6.阿雷替尼（Alecensa）

阿雷替尼（Alecensa）

Alecensa，通用名 Alectinib(阿雷替尼)，是一種口服性 ALK 抑制劑，由中外制藥和羅氏聯(lián)合開(kāi)發(fā)，2014 年 7 月率先在日本被批準(zhǔn)治療 ALK 陽(yáng)性的晚期或者復(fù)發(fā)非小細(xì)胞肺癌；2015 年 12 月 FDA 批準(zhǔn)二線治療 ALK 陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌。

阿雷替尼作為，ALK陽(yáng)性患者，服用克唑替尼耐藥后的選擇。

Alecensa 獲得批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)，這兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的受試者都是不再對(duì)克唑替尼治療敏感的轉(zhuǎn)移性 ALK 陽(yáng)性 NSCLC 患者，他們接受了一天兩次的口服 Alecensa 治療。第一項(xiàng)臨床試驗(yàn)有 38% 的患者達(dá)到了 NSCLC 腫瘤部分縮小，且療效平均持續(xù)了 7.5 個(gè)月。第二項(xiàng)臨床試驗(yàn)有 44% 的患者達(dá)到了 NSCLC 腫瘤部分縮小，且療效平均持續(xù)了 11.2 個(gè)月。

7. Opdivo（O藥）

Opdivo（O藥）

Opdivo，通用名 nivolumab (納武單抗) 是 BMS 推出的一款新型的 PD-1 抑制劑類靶向抗腫瘤藥物，是被各路人士看好的一款重磅藥物。

2014 年以來(lái)被批準(zhǔn)用于治療晚期轉(zhuǎn)移性鱗狀非小細(xì)胞肺癌患者，適用于以鉑類為基礎(chǔ)化療或化療后疾病出現(xiàn)惡化的患者。

同時(shí)，Opdivo還可以用于肝癌、黑色素瘤、腎癌、胃癌、食管癌、結(jié)直腸癌、霍奇金淋巴瘤、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、膀胱癌（尿路上皮癌）、卵巢癌、胰腺癌等。

8. Keytruda（K藥）

Keytruda（K藥）

Keytruda，通用名 Pembrolizumab(派姆單抗) 是默沙東推出的一款抗 PD1 單克隆抗體，是 BMS 的 Opdivo 的強(qiáng)有力的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手。

2015 年 10 月 Keytruda 被批準(zhǔn)用于二線治療接受過(guò)傳統(tǒng)化療治療后的肺癌：2016 年 10 月 FDA 批準(zhǔn) Keytruda 用于一線治療高表達(dá) PDL1 同時(shí)無(wú) EGFR 和 ALK 突變的的非小細(xì)胞肺癌，此次獲批主要是基于一項(xiàng)名為 keynote-024 的隨機(jī)、開(kāi)放、III 期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。

keynote-024 研究比較了 Keytruda 單藥治療與標(biāo)準(zhǔn)鉑類藥物化療對(duì)轉(zhuǎn)移性鱗狀 (18%) 或非鱗狀 (82%) nsclc 的治療效果。結(jié)果表明與標(biāo)準(zhǔn)的含鉑化療相比，使用 Kkeytruda 的患者無(wú)進(jìn)展生存期與總體生存率都得到了顯著的改善。

同時(shí)，Keytruda還可以用于小細(xì)胞肺癌、黑色素瘤、結(jié)直腸癌、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、膀胱癌（尿路上皮癌）、三陰乳腺癌、食管癌、胰腺癌、宮頸癌、子宮內(nèi)膜癌等。

9. Tecentriq（T藥）

Tecentriq（T藥）

Tecentriq，通用名 Atezolizumab（阿特珠單抗），是羅氏旗下基因泰克開(kāi)發(fā)的一種針對(duì) PD-L1 的單克隆抗體， PD-L1 是 PD-1 的配體，因此和 PD-1 單抗 Opdivo、Keytruda 類似，Tecentriq 的機(jī)理是同樣是阻斷 PD-L1/PD-1 相互作用。

2016 年 10 月，Atezolizumab 被 FDA 批準(zhǔn)用于二線治療轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)患者包括經(jīng)過(guò)鉑化療期間或之后疾病以后有所惡化進(jìn)展，具有 EGFR 或 ALK 基因異常，經(jīng)其他靶向治療后無(wú)效的患者。

FDA 的批準(zhǔn)是基于名為 POPLAR 和 OAK 的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)研究的積極結(jié)果：POPLAR 是一項(xiàng)全球性、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、隨機(jī)的 2 期臨床試驗(yàn)，評(píng)估了 Tecentriq 與多西他賽相比，治療經(jīng)治復(fù)發(fā)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性 NSCLC 的患者的療效和安全性，研究顯示與用多西他賽治療相比 Tecentriq 可以顯著性的提高整體研究人群的中位生存期。

同時(shí)，Tecentriq還可以用于尿路上皮癌、結(jié)直腸癌、三陰乳腺癌等。

10. Cyramza

Cyramza

Cyramza，通用名 Ramucirumab(雷莫蘆單抗)，是一種全人源單克隆抗體，靶點(diǎn)是血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體 2 (VEGFR2)，其抗癌機(jī)制與阿瓦斯汀類似，都是通過(guò)抑制血管生成來(lái)阻止癌細(xì)胞的增殖與擴(kuò)散。

2014 年 12 月 FDA 批準(zhǔn) Ramucirumab 同紫杉醇聯(lián)合用于治療擴(kuò)散性非小細(xì)胞肺癌治療以及 EGFR 或者 ALK 突變的經(jīng)過(guò)其他靶向藥物治療過(guò)的 NSCLC。

批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)來(lái)自六大洲的 26 個(gè)國(guó)家的 1253 名非鱗狀細(xì)胞和鱗狀細(xì)胞的非小細(xì)胞肺癌患者的國(guó)際研究，發(fā)現(xiàn) Ramucirumab 比安慰劑組的總生存期延長(zhǎng)了 1.4 個(gè)月，除此之外中位總生存期，平均無(wú)進(jìn)展生存期，整體響應(yīng)率等指標(biāo)都有顯著性改善。

11. Yervoy

Yervoy

Yervoy，通用名 Ipilimumab(依匹木單抗)，是一種免疫調(diào)節(jié)劑，又稱為免疫節(jié)點(diǎn)抑制劑，此類藥物通過(guò)抑制免疫節(jié)點(diǎn)用來(lái)激活免疫系統(tǒng)，使免疫系統(tǒng)能夠識(shí)別和殺傷腫瘤細(xì)胞。

Yervoy 的靶點(diǎn)是細(xì)胞毒 T 淋巴細(xì)胞相關(guān)抗原 4 (CTLA-4)，CTLA-4 是一個(gè)重要的免疫節(jié)點(diǎn)蛋白，它可以通過(guò)下調(diào)免疫系統(tǒng) (降低細(xì)胞毒 T 淋巴細(xì)胞的活性)，從而使腫瘤細(xì)胞避免被免疫系統(tǒng)清除， Ipilimumab 就是通過(guò)關(guān)閉這種抑制機(jī)制使得細(xì)胞毒性 T 淋巴細(xì)胞可以重新識(shí)別并殺傷腫瘤細(xì)胞。

目前Ipilimumab 有多個(gè)針對(duì)肺癌的臨床研究正在進(jìn)行中，包括聯(lián)合納武單抗以及傳統(tǒng)化療藥物用于治療小細(xì)胞肺癌和非小細(xì)胞肺癌，此藥有較好的治療肺癌前景。

12. Avastin（阿瓦斯?。?/p>

Avastin（阿瓦斯汀）

阿瓦斯汀，通用名 Bevacizumab（貝伐單抗），是一種抗血管表皮生長(zhǎng)因子 A (VEGF-A) 單克隆抗體，它可以抑制腫瘤組織內(nèi)的血管生長(zhǎng)從而增強(qiáng)化療療效。

2006 年 FDA 批準(zhǔn) Bevacizumab 用于聯(lián)合傳統(tǒng)化療藥物一線治晚期非小細(xì)胞肺癌，此批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)名為 E4599 的 III 期臨床研究，此研究表明，經(jīng)過(guò)阿瓦斯汀治療后，病人的總體生存期提高了 2 個(gè)月。

靶向藥的上市給肺癌病友帶來(lái)福音，大大提高了患者生存期和生存質(zhì)量。但靶向藥的應(yīng)用一定要合理，有依據(jù)，不能盲目使用。

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