国产尤物精品自在拍视频首页,国产尤物精品自在拍视频首页,亚洲精品制服丝袜综合资源网,女人高潮娇喘抽搐喷水视频,久久精品这里精品,99久久ER热在这里只有精品99,天天狠天天透天干天天怕,ΑV一卡二卡三卡免费,午夜福利男女XX00动态图片,久久亚洲日韩精品,高清白嫩偷拍视频,中文字幕日韩在线视频综合网,噜噜噜66网站,亚洲日本va一区二区三区,欧美特级AAAAAA视频免费观看,亚洲日本va一区二区三区 ,男人深夜精品网站

登錄
首頁(yè) >> 健康生活

賽爾基因口服RNA藥物顯示療效

妙手生春 2023-08-13 23:24:33

【新聞事件】：今天賽爾基因宣布其口服RNA藥物mongersen（GED0301）在一個(gè)克羅恩癥臨床1b試驗(yàn)中顯示療效。這個(gè)臨床試驗(yàn)中有63名中重度克羅恩患者參與

，三組病人使用每日160毫克mongersen（12周mongersen，8周mongersen+4周安慰劑
，4周mongersen+8周安慰劑）
。12周時(shí)37%患者通過(guò)內(nèi)窺鏡觀察顯示至少改善25%，48%患者顯示病情消退
，但各組沒(méi)有差別
。投資者對(duì)此消息反應(yīng)不一致
，賽爾基因股票上揚(yáng)~1%
。

【藥源解析】：克羅恩癥是一種消化道炎癥，相對(duì)罕見(jiàn)

，美國(guó)每年新增病人3-4萬(wàn)
，現(xiàn)在主要使用注射免疫抑制藥物。但有1/3病人對(duì)現(xiàn)有藥物不響應(yīng)
，注射藥物也有使用障礙，所以新型口服藥物無(wú)論從治療無(wú)應(yīng)答病人還是應(yīng)答病人使用方便性角度都有需求
。除了mongersen
，以輝瑞JAK1/3雙抑制劑為代表的口服小分子藥物也正在進(jìn)入這個(gè)疾病領(lǐng)域
。

Mongersen是一個(gè)一代反義RNA（ASO）藥物

，抑制一個(gè)叫做SMAD7蛋白的合成
。SMAD7是TGFb抑制劑，而TGFb有免疫抑制功能
，所以抑制SMAD7增強(qiáng)TGFb功能
，抑制免疫反應(yīng)，這是生物學(xué)里常見(jiàn)的繞口令
。Mongersen由愛(ài)爾蘭制藥商N(yùn)ogra制藥開發(fā)，兩年前被賽爾基因以7.1億美元收購(gòu)
。Mongersen雖然顯示一定療效
，但有人認(rèn)為改善25%標(biāo)準(zhǔn)太低。另外三組雖然用藥時(shí)間不同但療效一樣
，沒(méi)有量效關(guān)系也令人擔(dān)憂。這可能是因?yàn)锳SO的PK/PD關(guān)系與小分子不同
，也可能是看到的療效是實(shí)驗(yàn)噪音
，因?yàn)檫@個(gè)試驗(yàn)人數(shù)很少。另外還有一些細(xì)節(jié)沒(méi)有公布（如各組緩解率）
，所以今天投資者反應(yīng)不一
。

Mongersen雖然是RNA藥物但因這里是針對(duì)消化系統(tǒng)疾病

，不需系統(tǒng)暴露
，所以可以口服。事實(shí)上系統(tǒng)暴露可能增加毒副作用風(fēng)險(xiǎn)
，所以理論上用RNA藥物治療消化系統(tǒng)疾病是個(gè)明智選擇。小分子消化道藥物為了避免系統(tǒng)暴露通常會(huì)加上一個(gè)永久電荷如季胺鹽
。當(dāng)然因?yàn)槭羌?xì)胞內(nèi)靶點(diǎn)，所以還是必須要通過(guò)細(xì)胞膜的
。如果Mongersen成功會(huì)對(duì)現(xiàn)在主流的注射藥物構(gòu)成一定威脅
，但是和口服小分子藥物比可能會(huì)有更多的開發(fā)障礙。

但是我們非常了解的小分子藥物開發(fā)多數(shù)也以失敗告終

。新藥研發(fā)共同的分母是靶點(diǎn)功能的不確定性
，如果SMAD7對(duì)于免疫反應(yīng)并無(wú)決定作用
，無(wú)論使用RNA還是小分子藥物都無(wú)法看到療效
。Mongersen并非第一個(gè)用于克羅恩癥的ASO
。早在20年前Ionis（當(dāng)時(shí)還叫ISIS）就開發(fā)一款叫做alicaforsen的針對(duì)另一個(gè)免疫蛋白ICAM的ASO，但在三期臨床失敗
，現(xiàn)在懷疑是靶點(diǎn)的問(wèn)題。新技術(shù)（如RNA藥物）本身的問(wèn)題和其它開發(fā)難題混在一起
，令Mongersen這樣藥物的開發(fā)更充滿不確定性
。

本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/139276.html.

聲明： 我們致力于保護(hù)作者版權(quán)，注重分享

，被刊用文章因無(wú)法核實(shí)真實(shí)出處
，未能及時(shí)與作者取得聯(lián)系
，或有版權(quán)異議的
，請(qǐng)聯(lián)系管理員，我們會(huì)立即處理
，本站部分文字與圖片資源來(lái)自于網(wǎng)絡(luò)
，轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來(lái)源標(biāo)注錯(cuò)誤或侵犯了您的合法權(quán)益，請(qǐng)立即通知我們(管理員郵箱：douchuanxin@foxmail.com)
，情況屬實(shí)
，我們會(huì)第一時(shí)間予以刪除，并同時(shí)向您表示歉意,謝謝!

上一篇:

下一篇:

相關(guān)文章
單身貴族易群體性焦慮(單身貴族該怎么做)
　調(diào)查顯示80%的25至40歲的單身男人和女人“是快樂(lè)的”
，專家提醒“剩男剩女”不快樂(lè)的背后隱藏了煩躁、焦慮
，甚至抑郁等消極情緒，而剛剛過(guò)去的情人節(jié)
，成為單身們焦慮的高發(fā)期
寶寶睡覺(jué)時(shí)驚厥的癥狀,如何預(yù)防小兒驚厥
一
、寶寶睡覺(jué)時(shí)驚厥的癥狀有哪些癥狀一：嬰兒在剛?cè)胨瘯r(shí)或即將醒時(shí)滿頭大汗。專家提醒：可以說(shuō)大多數(shù)嬰兒夜間出汗都是正常的
。但如果大汗淋漓
，并伴有其他不適的表現(xiàn)
，就要注意觀察
癌痛到底是陣痛還是持續(xù)痛
？如何才能緩解？一文科普
，不妨看看
！
癌痛指的是癌性疼痛，是由于患上各種癌癥，引起了神經(jīng)受壓等問(wèn)題
，從而使患者產(chǎn)生的疼痛現(xiàn)象
。有很多人認(rèn)為，癌痛屬于陣發(fā)性的疼痛
，只要適當(dāng)服用藥物就能夠起到快速止痛的作用
。但有不少人認(rèn)為 ，不妨看看
！.png" alt="癌痛到底是陣痛還是持續(xù)痛？如何才能緩解
？一文科普
，不妨看看！" onerror="nofind(this)" >