40年來首個軟組織肉瘤新藥，美國FDA今日加速批準(zhǔn)禮來Lartruvo

2016年10月15日訊 美國FDA加快批準(zhǔn)了Lartruvo（olaratumab）與多柔比星（doxorubicin）聯(lián)合治療某些類型的成人軟組織肉瘤（STS），適用人群為不能用放療或手術(shù)治愈的STS患者，但他們可以接受經(jīng)FDA批準(zhǔn)的蒽環(huán)類化療方案。Lartruvo由禮來公司生產(chǎn)上市。

據(jù)美國國家癌癥研究所（The National Cancer Institute）估計，2016年將約有1.2萬例STS新增病例以及近5千例死亡人數(shù)。經(jīng)手術(shù)治療后，針對STS的最常見的方案是接受多柔比星單藥治療或與其他藥物聯(lián)合治療。STS能在人體內(nèi)眾多組織部位產(chǎn)生病灶，包括肌肉、脂肪、血管、神經(jīng)、肌腱或關(guān)節(jié)內(nèi)襯。

Lartruvo是血小板衍生生長因子（PDGF）受體-α的阻截型抗體。當(dāng)PDGF受體被相關(guān)配體刺激之后，下游信號通路可引起腫瘤生長。于是，Lartruvo通過阻斷這些受體來有效減緩或終止腫瘤生長。

在一項(xiàng)涉及133人數(shù)、25多種不同亞型的轉(zhuǎn)移性STS患者的隨機(jī)臨床試驗(yàn)中，Lartruvo的安全性和有效性得以評估，其中，患者接受Lartruvo加上多柔比星聯(lián)合用藥或多柔比星單一治療。該試驗(yàn)測量了治療后患者存活的時間長度（總生存率，OS），治療后腫瘤無增長時間（無進(jìn)展生存期， PFS）以及腫瘤收縮患者的百分比（總反應(yīng)率，ORR）。接受多柔比星加上Lartruvo治療的患者，他們的總生存率有統(tǒng)計學(xué)上的顯著改善：中位生存期為26.5個月，而單獨(dú)接受多柔比星的患者為14.7個月。接受Lartruvo+多柔比星的患者的中位無進(jìn)展生存期為8.2個月，而單獨(dú)接受多柔比星的患者為4.4個月。接受Lartruvo+多柔比星治療患者的總反應(yīng)率為18.2％，單獨(dú)接受多柔比星的患者的總反應(yīng)率只有7.5％。

FDA曾授予Lartruvo快速通道地位、突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審查資格，Lartruvo也獲得了孤兒藥資格認(rèn)定。目前一項(xiàng)更大的研究正在進(jìn)行中，進(jìn)一步探討Lartruvo在STS多種亞型中的有效性。

“增加Lartruvo到多柔比星治療方案之中，為這些STS患者的提供了一種新的治療選擇，”FDA藥物評價和研究中心血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室主任兼FDA腫瘤中心代理主任Richard Pazdur博士說道：“在40多年前，多柔比星獲FDA批準(zhǔn)之后，Lartruvo是FDA批準(zhǔn)的首個初治軟組織肉瘤的的新療法?！?/p>

2022年最有潛力的創(chuàng)新藥國產(chǎn)靶點(diǎn)有哪些？

近兩年來，各行各業(yè)都受到COVID-19的沖擊，國內(nèi)創(chuàng)新藥公司如雨后春筍一般涌現(xiàn)，靶點(diǎn)的研究與開發(fā)逐漸成為全國乃至全球的藥物研發(fā)競爭點(diǎn)之一，目前靶點(diǎn)的研究與開發(fā)越來越同質(zhì)化，賽道競爭越加激烈，2022年藥企在選擇適合自己研發(fā)的靶點(diǎn)時，應(yīng)瞄準(zhǔn)國內(nèi)最有潛力的“中國新”靶點(diǎn)。

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回顧2016-2021年，短短6年，我國便已上市66款國產(chǎn)1類新藥上市（化藥和生物類似藥），國內(nèi)Ⅰ類新藥受理數(shù)量逐年提高；其中，2020 年申請受理數(shù)量相較以往增幅最大（增長 ?83%），反映出 CDE 效率和市場活躍度的大幅提升；2021 年Ⅰ類新藥申請受理數(shù)量保持增長，申請受理數(shù)量同比 2020 年增長 68%，合計達(dá)到 1379 件。

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藥融云中國1類新藥靶點(diǎn)白皮書

在2016-2021 期間合計受理新藥（1649個）涉及的靶點(diǎn)有 520 個；其中新藥靶點(diǎn)同質(zhì)化嚴(yán)重，前 6% (30) 的靶點(diǎn)涉及 41%(681) 的新藥，在這些熱門靶點(diǎn)，過半的靶點(diǎn)都與抗腫瘤靶點(diǎn)有關(guān)，其中神經(jīng)系統(tǒng)用藥、免疫調(diào)節(jié)、感染類、消化系統(tǒng)用藥這四大領(lǐng)域相關(guān)靶點(diǎn)占比較大。

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從中國1類新藥靶點(diǎn)白皮書中得知，2016-2021期間國內(nèi)新藥涉及靶點(diǎn)top30，僅6%的靶點(diǎn)受理新藥數(shù)量為41%。其中熱門靶點(diǎn)扎堆，賽道擁擠，同質(zhì)化問題越來越嚴(yán)重，在2022年甚至未來急需發(fā)現(xiàn)“中國新”靶點(diǎn)。

賽道為先，靶點(diǎn)為王，需要拒絕同質(zhì)化，找尋出研究價值更大，市場前景更優(yōu)的靶點(diǎn)信息。

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藥融云中國1類新藥靶點(diǎn)白皮書

拒絕同質(zhì)化扎堆 尋找“中國新”靶點(diǎn)

“中國新”靶點(diǎn)的意義：用全球藥物研發(fā) IND 以上的靶點(diǎn)除去中國藥物 IND 以上所涉及的靶點(diǎn)，得到的就是“中國新”靶點(diǎn)；

靶點(diǎn)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)有藥物處于 IND 以上階段，即在成藥性上獲得了一定的驗(yàn)證；排除國內(nèi)在IND以上藥物涉及靶點(diǎn)，即國內(nèi)還沒有該靶點(diǎn)的藥物處于 IND 以上階段；排序后，得到“中國新”靶點(diǎn)中的熱門，研究價值更大；市場前景更優(yōu)。

現(xiàn)代藥物研發(fā)，源于靶點(diǎn)的選擇，快速尋找到“中國新”靶點(diǎn)才是未來藥物研發(fā)企業(yè)的發(fā)展趨勢，，目前針對這些中國一類靶點(diǎn)白皮書總結(jié)了一些“中國新”靶點(diǎn)數(shù)據(jù)如圖，藥企可結(jié)合自身?xiàng)l件（方向、實(shí)力）等選擇最優(yōu)的靶點(diǎn)。

藥融云中國1類新藥靶點(diǎn)白皮書

藥融云中國1類新藥靶點(diǎn)白皮書

通過以上數(shù)據(jù)可以分析選擇2022年國內(nèi)最具有潛力“中國新”靶點(diǎn)，再利用當(dāng)前政策鼓勵創(chuàng)新，拒絕盲目跟風(fēng)熱門靶點(diǎn)，提倡差異化創(chuàng)新等，結(jié)合公司自身的戰(zhàn)略適配性，選擇有價值，市場前景更優(yōu)的靶點(diǎn)信息進(jìn)行深一步的研究。

賽道為先，靶點(diǎn)為王，拒絕同質(zhì)化、跟隨政策創(chuàng)新和2022年國內(nèi)最具有潛力“中國新”靶點(diǎn)，解決“新藥研發(fā)進(jìn)度趕不上市場發(fā)展速度”的問題，面對大量未被滿足的臨床需求，率先上市的一批藥品大概率有更高的市場份額。

通過中國“新靶點(diǎn)”結(jié)合藥融云數(shù)據(jù)庫準(zhǔn)確、高效、快速的掌握新靶點(diǎn)的信息、全球藥物研發(fā)不同階段占比、申報、專利、處方工藝、原料藥用量、市場信息等等，查詢針對這些靶點(diǎn)開發(fā)的主要領(lǐng)域、市場、專利、原料藥等信息，再通過流行病學(xué)數(shù)據(jù)以及與公司自身的戰(zhàn)略適配性，來選擇靶點(diǎn)進(jìn)行深一步研究。

治療平滑肌肉瘤有什么新藥?香港曲貝替定Trabectedin可以治好嗎?

Trabectedin(曲貝替定)用于治療晚期軟組織肉瘤(advanced soft tissue sarcoma)，2007年EMEA(European Medicines Agency)批準(zhǔn)其在歐洲首次上市。后又被批準(zhǔn)在歐洲和加拿大等地區(qū)治療復(fù)發(fā)卵巢癌。而FDA至今未批準(zhǔn)其在美國上市。生產(chǎn)商Zeltia和Johnson and Johnson。
港安健康調(diào)查表示Trabectedin與DNA小溝中的鳥嘌呤結(jié)合，形成復(fù)合物并導(dǎo)致其螺旋彎折為大溝，這一結(jié)合會誘發(fā)DNA一系列激活反應(yīng)，影響多個轉(zhuǎn)錄因素，DNA修復(fù)途徑，從而干擾細(xì)胞周期，導(dǎo)致細(xì)胞死亡。

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