第三季度上市新藥和突破性療法認(rèn)定一覽（上）

2016年10月11日訊 2016年第三季度，被FDA批準(zhǔn)上市以及獲得突破性療法認(rèn)定資格的藥物共有15種，適應(yīng)癥涵蓋癌癥、傳染性疾病、代謝性疾病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。我們在這里為諸位讀者整理了這份榜單，并祝愿這些藥物能盡快為患者的健康作出貢獻(xiàn)。

Exondys51

公司：Sarepta Therapeutics

獲批時間 ：2016年9月19日

Exondys51（eteplirsen）是首個獲批治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的藥物。Eteplirsen采用了一種新穎的磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸和外顯子跳躍技術(shù)，目的是修復(fù)mRNA的閱讀框來部分糾正遺傳缺陷。作為一種反義RNA，eteplirsen能跳過編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）基因第51號外顯子的表達(dá)，可以幫助患者合成一些有一定功能的抗肌萎縮蛋白。這個較短形式的功能型抗肌萎縮蛋白可以延緩DMD病人行走和運(yùn)動能力的退化。

Exondys51獲得加速批準(zhǔn)是基于某些接受了治療的患者骨骼肌中觀察到了抗肌萎縮蛋白的增加，達(dá)到了替代終點(diǎn)。提交的數(shù)據(jù)顯示抗肌萎縮蛋白含量有所增加，可以合理預(yù)測那些適用于外顯子51跳躍的一部分DMD患者能從Exondys51治療方案中獲得臨床效益。

Adlyxin

公司：Sanofi

獲批時間： 2016年7月27日

Adlyxin（lixisenatid，在美國外商品名為Lyxumia）是一種胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，適用于與節(jié)食和運(yùn)動相結(jié)合改善2型糖尿病患者的血糖水平。Adlyxin是胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）受體激動劑，具有促進(jìn)胰島素分泌和合成、 抑制用餐后胰高血糖素釋放、延緩胃排空、改善β細(xì)胞功能并阻止其凋亡等多重作用而發(fā)揮出廣泛的降糖作用。該藥物的安全性和有效性在10個臨床試驗(yàn)里面的5400例2型糖尿病患者中得以評估。在這些試驗(yàn)中，Adlyxin被作為獨(dú)立療法與二甲雙胍、磺酰脲類、吡格列酮或基礎(chǔ)胰島素組合等其他FDA批準(zhǔn)的糖尿病藥物進(jìn)行了比較，結(jié)果顯示adlyxin僅需每日注射一次，就能有效降低患者的血糖水平，且具有良好的耐受性。

Xiidra

公司：Shire

獲批時間：2016年7月11日

Xiidra可用于治療干眼癥。干眼癥的主要病因在于淚液產(chǎn)生不足，眼睛易于紅腫疼痛，且容易遭受感染，所引發(fā)的炎癥有可能導(dǎo)致眼球表面損傷，這一過程主要是由T細(xì)胞和相關(guān)的細(xì)胞因子介導(dǎo)的，產(chǎn)生的效應(yīng)之一是細(xì)胞粘附分子ICAM-1在角膜和結(jié)膜組織中表達(dá)上調(diào)。Xiidra是小分子整合素拮抗劑，能夠和整合素淋巴細(xì)胞功能相關(guān)抗原1（LFA-1）結(jié)合，阻斷LFA-1和ICAM 1的相互作用，而這二者相互作用后會導(dǎo)致T細(xì)胞的活化以及對相關(guān)組織的浸潤。體外研究表明，在人外周血單核細(xì)胞中，Xiidra能夠抑制T細(xì)胞的激活和分泌細(xì)胞因子，阻止炎癥反應(yīng)產(chǎn)生。Shire表示， Xiidra的OPUS-2的臨床試驗(yàn)已經(jīng)證明該藥物對干眼癥確實(shí)有效。

Glecaprevir & Pibrentasvir

公司：AbbVie

認(rèn)定時間：2016年9月30日

Glecaprevir與Pibrentasvir （G/P） 構(gòu)成的丙肝聯(lián)合療法能用于治療基因1型的慢性丙型肝炎，并且對其它“直接作用抗病毒藥物”（Direct-Acting Anti-viral， DAA）療法有失敗經(jīng)歷的患者。Glecaprevir是一種NS3/4A蛋白酶的抑制劑，而Pibrentasvir是一種NS5A抑制劑。NS3/4A和NS5A都是在丙肝病毒復(fù)制過程中必需的復(fù)制復(fù)合體的重要組成部分。在已經(jīng)結(jié)束的2期臨床試驗(yàn)中，G/P聯(lián)合療法在已經(jīng)有過DAA療法失敗經(jīng)歷的基因1型慢性丙肝患者中療效顯著，95％的患者在為期12周的療程結(jié)束后，體內(nèi)丙肝病毒下降到無法測出的水平，并且可以維持12周以上。

SAGE-547

公司：Sage Therapeutics

認(rèn)定時間：2016年9月6日

臨床新藥SAGE-547是一種神經(jīng)類固醇、突觸和外突觸GABA受體的變構(gòu)調(diào)節(jié)劑，可用于產(chǎn)后抑郁癥（PPD）的治療。作為一種靜脈注射制劑，SAGE-547正在名為PPD-202A的2期臨床試驗(yàn)中被加以評估。這是一項(xiàng)21例患者的多中心、隨機(jī)、雙盲、平行組、安慰劑對照的研究，評估了SAGE-547治療成年女性嚴(yán)重PPD患者的有效性、安全性和藥物動力學(xué)。PPD-202A臨床試驗(yàn)取得了良好結(jié)果，采用心理學(xué)家使用的漢米爾頓抑郁評定量表（Hamilton Rating Scale for Depression，HAM-D）測量，與安慰劑相比，SAGE-547能夠顯著減輕這些患者的抑郁，達(dá)到了主要終點(diǎn)。

Pembrolizumab （Keytruda）

公司： Merck

認(rèn)定時間：2016年9月7日

Keytruda是人源化單克隆抗體，其作用機(jī)制是阻斷PD-1與配體PD-L1／PD-L2之間的結(jié)合，從而激活T淋巴細(xì)胞進(jìn)而狙擊體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞。Keytruda是美國FDA批準(zhǔn)的第一個PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑。這次的突破性療法認(rèn)定，是作為一線療法治療晚期非小細(xì)胞肺癌。

SL-401

公司： Stemline Therapeutics

認(rèn)定時間：2016年8月23日

SL-401可靶向白介素-3受體（interleukin-3 receptor ，CD123），用于治療急漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤。SL-401 是一種針對存在于癌癥干細(xì)胞、BPDCN、急性髓性白血?。ˋML）及其他血液癌癥細(xì)胞上的白介素-3受體的靶向治療產(chǎn)品。SL-401 一線治療BPDCN患者或治療復(fù)發(fā)、難治性患者的2期臨床研究試驗(yàn)結(jié)果提供了良好的療效和安全性數(shù)據(jù)。Stemline公司正在開展多項(xiàng)癌癥臨床計(jì)劃來評估SL-401的療效。

Esketamine

公司：Janssen

認(rèn)定時間：2016年8月16日

Esketamine是一種多巴胺再攝入抑制劑，通過抑制多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體的活動，防止突觸間隙的多巴胺被再次攝入突觸前神經(jīng)元內(nèi)，從而使多巴胺能神經(jīng)傳遞物質(zhì)增多，達(dá)到抗抑郁效果。在佐治亞州亞特蘭大市召開的第71屆生物精神病學(xué)會（Society of Biological Psychiatry）年會上，Janssen 公布了esketamine 的2期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。這些初步臨床證據(jù)支持了其適用于自殺傾向重度抑郁癥的突破性療法認(rèn)定。

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