盤點：2016年最值得關(guān)注潛在新藥

2016年10月03日訊 一個成功的新藥能夠成就一家公司，國外如此，國內(nèi)更是如此。今日為您盤點16年最值得關(guān)注潛在新藥，也許這些潛在新藥一旦問世，將幫助開發(fā)者們走上巔峰。

寨卡疫苗

開發(fā)者：諸多公司

針對：寨卡病毒

自疫情爆發(fā)以來，工業(yè)界、學(xué)術(shù)界與政府通力合作，加速治療手段的研發(fā)。幸運(yùn)的是，寨卡病毒與黃病毒（flaviviruses）親緣關(guān)系很近，而我們對后者的研究非常透徹，這也加速了寨卡疫苗的研發(fā)進(jìn)程。目前，inovio與geneonelifescience研發(fā)的gls-5700在嚙齒類動物與靈長類動物中能引發(fā)有效的免疫反應(yīng)。此外，賽諾菲、bharatbiotechnologies、valneva與newlinkgenetics也正在進(jìn)行相關(guān)的疫苗研發(fā)。

氯胺酮（ketamine）

開發(fā)者：強(qiáng)生

針對：抑郁和其他情緒失調(diào)

氯胺酮并不是新近合成的藥物--自1962年被發(fā)現(xiàn)起，它就被廣泛用于麻醉和鎮(zhèn)定。有趣的是，人們在近十多年逐漸意識到氯胺酮在抗抑郁方面的作用。在一項小型試驗中，七名患者在注射了單針氯胺酮后，抑郁癥狀出現(xiàn)了明顯緩解，療效可長達(dá)兩周。盡管具體原因不明，但這一結(jié)果得到了大量的試驗重復(fù)。

非酒精性脂肪肝（nash）療法

開發(fā)者：諸多公司

針對：非酒精性脂肪肝

在治療非酒精性脂肪肝的新藥研發(fā)方面，interceptpharmaceuticals公司的ocaliva（奧貝膽酸）處于領(lǐng)先的地位。這款藥物已于今年得到FDA的批準(zhǔn)，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎。ocaliva能夠激活一種叫做法尼醇x受體的蛋白，并有望引起一系列生理反應(yīng)，延緩非酒精性脂肪肝的進(jìn)展。

下一代抗生素

開發(fā)者：諸多公司

針對：多重耐藥菌感染

據(jù)paw基金會統(tǒng)計，目前僅有37個在研抗生素進(jìn)入到了臨床階段。其中，achaogen公司的plazomicin能有效地針對多種致命的耐藥菌，它是氨基糖苷類藥物，能抑制細(xì)菌的蛋白合成；shionogi公司的s-649266是一種內(nèi)酰胺抗生素，抑制的是細(xì)菌細(xì)胞壁的合成。這兩個在研新藥都已在3期臨床階段。

mongersen

開發(fā)者：celgene

針對：克羅恩病

許多科研人員發(fā)現(xiàn)，克羅恩病患者的腸道中，smad7蛋白的表達(dá)量總是異常高，而它干擾了抗炎的信號通路。為了降低smad7的蛋白量，celgene開發(fā)了一種“反義療法”： 它能抑制在腸道中一直阻撓抗炎反應(yīng)的smad7蛋白。

crispr/cas9編輯的t細(xì)胞

開發(fā)者：華西醫(yī)院，賓州大學(xué)

針對：癌癥

crispr/cas9系統(tǒng)自問世以來取得了大量的關(guān)注。今年6月，賓州大學(xué)的科學(xué)家們獲得了美國重組DNA顧問委員會的批準(zhǔn)，獲準(zhǔn)對t細(xì)胞進(jìn)行3個特定基因的編輯，并將這些t細(xì)胞注回到18名患者體內(nèi)，治療癌癥。

ocrelizumab

開發(fā)者：羅氏（基因泰克）

針對：復(fù)發(fā)緩解與原發(fā)進(jìn)展型硬化癥

由基因泰克研發(fā)的ocrelizumab是一種單克隆抗體，能結(jié)合b細(xì)胞表面的cd20蛋白，并能避免出現(xiàn)過度活躍的免疫反應(yīng)。在兩項成功的3期臨床試驗后，這款新藥在今年6月獲得了FDA授予的優(yōu)先審評資格，它也有望能夠在近期內(nèi)上市。

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