NICE拒絕羅氏Esbriet,(pirfenidone)用于早期肺特發(fā)性纖維化

2016年09月23日訊 近日，制藥巨頭羅氏的特發(fā)性肺間質(zhì)纖維化（IPF）藥物Esbriet在英國(guó)監(jiān)管方面遭遇挫折，英國(guó)醫(yī)療成本控制機(jī)構(gòu)NICE發(fā)布最終指南，拒絕將該藥物用于早期的IPF患者。羅氏表示，這會(huì)導(dǎo)致早期IPF患者無(wú)法得到及時(shí)有效的治療，最終有可能導(dǎo)致肺功能喪失。

2013年，英國(guó)NICE曾經(jīng)基于積極的II期和III期臨床試驗(yàn)結(jié)果，推薦Esbriet用于中至重度IPF患者。一項(xiàng)納入更多早期IPF患者、名為ASCEND的III期臨床試驗(yàn)顯示，經(jīng)過(guò)一年的Esbriet治療后，IPF造成的死亡風(fēng)險(xiǎn)幾乎下降了一半。52周治療后，Esbriet組的死亡率相較于安慰劑組降低了48%。此外，Esbrie組的用力肺活量（FVC）平均基線下降水平為235 ml，而安慰劑組為428 ml。

Royal Brompton 醫(yī)院的內(nèi)科醫(yī)生Toby Maher表示，特發(fā)性肺間質(zhì)纖維化（IPF）的疾病進(jìn)程是不可逆轉(zhuǎn)的，越來(lái)越多的數(shù)據(jù)表明，越早進(jìn)行治療，肺功能就能保留得更多，對(duì)患者的長(zhǎng)期受益也就更加有利。從臨床的角度來(lái)看，比較理想的情況是該藥物能夠用于所有階段的IPF患者，而不是等到病程發(fā)展到中至重度再進(jìn)行治療。

英國(guó)羅氏罕見(jiàn)病部門負(fù)責(zé)人James Mawby表示，NICE拒絕該藥物損害了IPF早期患者的健康。羅氏很早就呼吁NICE重視IPF的早期治療，然而遺憾的是NICE并沒(méi)有給予積極的回應(yīng)，這說(shuō)明NICE的規(guī)定不夠靈活，對(duì)于罕見(jiàn)病應(yīng)當(dāng)在不同發(fā)病階段區(qū)別對(duì)待、盡早治療的原則不符。羅氏還強(qiáng)調(diào)，英國(guó)現(xiàn)在是歐洲唯一一個(gè)還未將Esbriet用于早期IPF患者的國(guó)家。

對(duì)此NICE卻表示，羅氏對(duì)NHS開出了更高的報(bào)價(jià)，NICE認(rèn)為pirfenidone報(bào)價(jià)更高的情況下超出了NICE預(yù)估的成本，對(duì)此NICE無(wú)法接受。

目前英國(guó)約有15000名患者罹患IPF，如果不進(jìn)行治療，患者確診后的平均生存時(shí)間只有二到五年。

肺纖維化該如何用藥！

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2011 年 3 月，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)了 InterMune 有限公司開發(fā)的吡非尼酮片劑（pirfenidone/Esbriet），用于治療成人輕至中度特發(fā)性肺纖維化患者。特發(fā)性肺纖維化是一種慢性進(jìn)行性的致死性肺部疾病，在歐洲人口最多的10 個(gè)國(guó)家中至少影響到 10 萬(wàn)人。吡非尼酮屬罕見(jiàn)病用藥，是迄今在歐盟獲準(zhǔn)臨床應(yīng)用的第一個(gè)特發(fā)性肺纖維化治療藥物。吡非尼酮在日本等某些亞洲地區(qū)的商業(yè)權(quán)益已許可給鹽野義制藥有限公司，并由該公司開發(fā)于 2008年 10 月在日本首次獲得批準(zhǔn)。
特發(fā)性肺纖維化是一種可致患者病殘并最終死亡的嚴(yán)重疾病，患者因肺部存在炎癥和瘢痕形成（纖維化），致使肺氧利用效能降低而引起呼吸短促、呼吸困難和咳嗽等癥狀。隨著疾病進(jìn)展，瘢痕形成和疾病癥狀的嚴(yán)重程度都會(huì)逐漸加劇。有關(guān)統(tǒng)計(jì)表明，特發(fā)性肺纖維化患者自疾病診出后的中值存活時(shí)間僅 2 ～ 5 年，5 年存活率只有 20%，死亡率較許多癌癥還要高。
吡非尼酮為一口服有效的小分子藥物，能夠抑制 β- 轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子的合成，而 β- 轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子則是一種控制許多細(xì)胞功能、包括細(xì)胞增殖和分化的化學(xué)介質(zhì)，在肺纖維化過(guò)程中起著重要作用。吡非尼酮也能抑制一種與炎癥相關(guān)的細(xì)胞因子即 α- 腫瘤壞死因子的合成。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)，吡非尼酮可改善特發(fā)性肺纖維化患者的肺功能且對(duì)減緩疾病進(jìn)展有益。吡非尼酮在臨床試驗(yàn)中的耐受性很好，最常報(bào)告的不良反應(yīng)是光敏性皮疹和胃腸道
癥狀。飯后服用；每天3次，每次200mg，溫水送服。逐漸增加劑量到每天3次，每次600mg，

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