諾華達希納一線上市,“慢粒”治療有望實現(xiàn)更高目標

近日，中國慢性髓性白血病診療新進展研討會暨達希納一線上市新聞發(fā)布會在杭州舉行。上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院沈志祥教授、北京大學人民醫(yī)院黃曉軍教授、中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院王建祥教授、蘇州大學附屬第一醫(yī)院吳德沛教授、哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授等出席了此次新聞發(fā)布會。

會上，專家們解讀新版《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南》，探討達希納一線獲批對慢粒治療的巨大推動作用，并就如何早日實現(xiàn)慢粒的“功能性治愈”提出保障路徑。

達希納慢性髓性白血病一線治療適應癥的獲批意味著新診斷的慢?；颊呖梢灾苯咏邮苓_希納治療，從而更快達到深層分子學緩解。此外，歐洲臨床研究方面的進展表明：無治療緩解（TFR），即功能性治愈，成為慢粒治療的更高目標。

可治、可控到可愈——三部曲鋪就希望之路

會上， 專家們首先對慢粒進行了介紹。慢性髓性白血病，俗稱“慢?！?。據(jù)介紹，慢粒占成人白血病的15%，全球年發(fā)病率為1.6-2/10萬。在中國幾個地區(qū)的流行病學調查顯示慢粒發(fā)病率為0.39-0.55/10萬，但是中國慢粒患者較西方更為年輕化，中位發(fā)病年齡為45-50歲，而西方為67歲。慢粒早期多數(shù)沒有明顯體征或者癥狀；但如果不及時治療，通常在3到5年內可能進展至終末急性期而導致死亡。

慢粒備受關注，不僅因為其兇險，更因為它是人類歷史上第一種可以通過小分子靶向藥物進行有效治療的癌癥。伴隨藥物治療和檢測技術的進步，慢粒更是典范性地詮釋了從不治之癥到可治，可控，甚至可愈的希望之路。

15年前，雖然造血干細胞移植給患者帶來希望，實現(xiàn)可治，但是移植畢竟受限于供者有無、患者年齡等多種因素。分子靶向藥物--酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的出現(xiàn)，打破了這種受限的治療。如今，持續(xù)一線TKI治療的慢?；颊叩?0年生存率已經可以達到85%~90%。分子靶向藥物是指在細胞分子水平上針對已經明確的致癌位點設計藥物，讓腫瘤細胞特異性死亡，而不會波及正常組織細胞。慢粒的特異靶點就是Bcr-Abl融合蛋白。

從可治到可控，分子靶向居功至偉；而“同步高配”、敏感而嚴格的分子學基因檢測也功不可沒。聚合酶鏈反應PCR檢測是分子學檢測中常用的手段。通過PCR，醫(yī)生對微小的疾病殘留明察秋毫，定期PCR監(jiān)測能加強依從、個性化調整用藥、提升療效，真正把慢粒轉為“慢病”，實現(xiàn)“可控”。

從可控到可愈，慢粒治療能否再有大的突破？患者能否到達停藥門檻而健康生活？2013年的《指南》就提出“功能性治愈”，新版指南更積極明確：“盡快達到完全細胞遺傳學反應以及更深的分子學反應是CML治療的遠期目標，改善生活質量和功能性治愈是CML治療的長期目標?！睆目茖W家（Virchow 和Bennet）1845年首次發(fā)現(xiàn)并描述慢性粒細胞白血病到今天，科學一再突破，曙光不斷擴大。

規(guī)范治療和監(jiān)測，更快達成無治療緩解（TFR）

此次新聞發(fā)布會上，無治療緩解（TFR）成為大家討論的焦點話題。實現(xiàn)持續(xù)的深度分子學反應（功能性治愈的標桿），就可能達成無治療緩解。正是因為二代靶向藥物顯著的療效，使醫(yī)生與患者對治療結果的預期不斷升高，不僅活得時間長、活得質量好，部分患者還可能實現(xiàn)停藥后長期緩解。而循證醫(yī)學研究和最新指南指明了治愈路徑。

據(jù)了解，歐洲臨床研究的數(shù)據(jù)表明，接受達希納一線治療的慢性期慢性髓性白血病患者中，6年隨訪發(fā)現(xiàn)累積56%的患者能夠獲得深層分子學緩解（MR4.5），而MR4.5這個指標是進入無治療緩解研究的門檻條件。最新的無治療緩解研究數(shù)據(jù)表明，獲得持續(xù)MR4.5的患者停藥后，中位隨訪48周后有超過一半的人維持無治療緩解狀態(tài)，無需藥物治療。

達希納一線適應癥獲批，有望幫助慢性髓性白血病患者達到更早、更深的分子學緩解。這將在很大程度上推動慢粒領域的治療，甚至使患者有希望達到無治療緩解，從而減輕經濟負擔和提高生活質量。

今年《中國血液學雜志》也正式發(fā)表了《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南2016版》。新聞發(fā)布會上，專家解讀了最新《指南》的更新，明確了無治療緩解就是功能性治愈，并進一步明確了更早更深的分子學緩解是患者最終實現(xiàn)無治療緩解的基礎?？刂坡?，目前簡便而靈敏的檢測方法是PCR。定期PCR療效檢測，為與患者討論和評估病情創(chuàng)造良好條件，及時知道病情是否得到很好的控制，有無停藥的機會及是否已達到治愈的目標，停藥才安心、放心。

患者-抵達未來之路的源動力

如果慢粒最終實現(xiàn)全面功能性治愈，就有望在人類抗癌歷史上創(chuàng)造新的里程碑。這是一個已經給我們展現(xiàn)無限可能和巨大希望的疾病治療領域。

慢粒治療的最近進展能否惠及更多慢?；颊撸?“慢?！敝委熢谥袊难葸M見證了我國醫(yī)療保障事業(yè)的發(fā)展，目前已經有10余個省份把慢粒納入了大病醫(yī)保的范疇。而越早實現(xiàn)無治療緩解，意味著病人及其家庭健康、尊嚴、有品質的生活，以及更大的藥物經濟學價值和各利益攸關方都樂見的社會價值。相信更有力的循證醫(yī)學證據(jù)和更新的指南都有助于相關部門評估以無治療緩解為目標的新治療方案。

9月22日是國際慢粒日，除了藥物一線獲批的突破，諾華腫瘤（中國）和與會人士也呼吁社會各界行動起來，把關愛落實到一線，讓慢?；颊叩玫礁嚓P愛和保障、更多信息與信心，管理疾病，迎接健康。

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