轉(zhuǎn)基因技術(shù)治療RP(科學(xué)家如何玩轉(zhuǎn)基因)

轉(zhuǎn)基因技術(shù)治療RP

基因治療系指利用DNA重組和基因轉(zhuǎn)移技術(shù)，在基因水平對疾病進(jìn)行治療的一類方法?；蛑委煹脑戆ǎ?/p>

a、糾正由于DNA編碼信息異常所致的基因產(chǎn)物缺失或功能障礙；

b、賦予某些細(xì)胞以新的功能或增強其原有的某些功能，從而改變疾病過程；

c、阻斷某些細(xì)胞導(dǎo)致疾病的功能，從而消除或減輕疾病。

　RP具有典型的遺傳異質(zhì)性，目前已分離出的RP致病基因有數(shù)十個，并且亦將多個RP致病基因定位到染色體的不同區(qū)域，其中對其致病機制較清楚的有三個：視紫紅質(zhì)（rhodopsin)基因，磷酸二酯酶亞基（PDE)基因，盤膜邊緣蛋白（peripherin）基因。隨著基因連鎖分析技術(shù)等使用，并由此展開了對RP實施基因治療的嘗試。

科學(xué)家如何玩轉(zhuǎn)基因

　　　2016年10月28日 ，中國科學(xué)家在人體內(nèi)利用革命性的CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)治療肺癌，這在全世界尚屬首例。那么，科學(xué)家如何玩轉(zhuǎn)基因的呢？

　　人是怎樣把基因傳遞給子女的？答案很清楚，是通過精細(xì)胞和卵細(xì)胞相互融合即受精作用，把基因傳遞給了下一代，這就是一種基因轉(zhuǎn)移現(xiàn)象。除了精細(xì)胞和卵細(xì)胞能通過受精作用轉(zhuǎn)移基因外，基因轉(zhuǎn)移還有其他途徑嗎？答案是肯定的，細(xì)菌病毒就能轉(zhuǎn)移基因。噬菌體是一種能“吃”大腸桿菌的病毒，它能將已經(jīng)“吃掉”的有鞭毛大腸桿菌中的基因轉(zhuǎn)移到新的宿主中，使原本沒有鞭毛的新宿主大腸桿菌長出鞭毛。

　　基因轉(zhuǎn)移是一種極具吸引力的自然現(xiàn)象，能不能借人之手操縱基因呢？很多科學(xué)家雖早已進(jìn)行探索，試圖從多個方面積極尋找轉(zhuǎn)移基因的條件，卻都以失敗而告終。直到1967年和1968年，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了“DNA連接酶”和“限制性核酸內(nèi)切酶”，人為轉(zhuǎn)移基因才曙光初露。這兩種酶是能夠用來“拆卸”和“安裝”DNA的工具酶。所謂DNA連接酶就是能把DNA的片斷相互連接起來的蛋白質(zhì)，而限制性核酸內(nèi)切酶是一種能在DNA分子內(nèi)部的一定區(qū)段把DNA切割開來的蛋白質(zhì)。

　　有了這兩種酶后，渴望進(jìn)行轉(zhuǎn)移基因的科學(xué)家們，迫不及待地開始對DNA“動手術(shù)”了。其中最早公布結(jié)果的是美國斯坦福大學(xué)的伯格，他在1972年就依靠這兩種酶把兩種病毒“重新組裝”成了一種“重組病毒”。他所用的一種病毒是使猿猴生腫瘤的病毒，名叫SV40；另一種是“吃”大腸桿菌的病毒，名為λ噬菌體。當(dāng)他把“重組病毒”的結(jié)果公之于世后，立即遭到質(zhì)疑?？茖W(xué)家擔(dān)心，這種重組病毒一旦進(jìn)入人的腸道，是否會引起腫瘤？伯格在質(zhì)疑聲中無言以對，只能放棄。

　　不過，伯格的校友科恩卻在質(zhì)疑聲中開始了自己的試驗。他的試驗材料是兩種大腸桿菌的質(zhì)粒。一種名為R6-5，另一種名為PSC101，在R6-5上有一個卡那霉素的抗性基因，而在PSC101上存在著四環(huán)素的抗性基因。科恩用限制性核酸內(nèi)切酶從R6-5上切下了卡那霉素抗性基因，利用DNA連接酶將它“重新組裝”在PSC101質(zhì)粒上。當(dāng)科恩得到的重組質(zhì)粒進(jìn)入大腸桿菌后，由于重組質(zhì)粒擁有兩種抗生素的抗性基因，因此大腸桿菌在加有卡那霉素和四環(huán)素的培養(yǎng)基上照樣能順利地生長和傳代。這個實驗的成功大大鼓舞了科恩，他立即與美國的另一位科學(xué)家博耶聯(lián)手，用限制性核酸內(nèi)切酶從非洲爪蟾的基因組中切下了rRNA（核糖體RNA）基因，同時用限制性核酸內(nèi)切酶在細(xì)菌質(zhì)粒上切了一個切口，然后用DNA連接酶使rRNA基因與細(xì)菌質(zhì)粒組裝在一起，在生物體外得到了“重組質(zhì)粒”。當(dāng)他們把重組質(zhì)粒與大腸桿菌放在一起培養(yǎng)時，重組質(zhì)粒居然進(jìn)入了大腸桿菌，大腸桿菌也因得到重組質(zhì)粒而能產(chǎn)生非洲爪蟾的rRNA了。這是按照科恩與博耶事先設(shè)計的目的，人為地把動物的基因轉(zhuǎn)送到細(xì)菌中而取得成功的嘗試，自此為生命科學(xué)開啟了一個新的領(lǐng)域——“基因工程”。人類可以像工程領(lǐng)域中一樣，通過“規(guī)劃”和“設(shè)計”，使符合設(shè)計目的的基因（目的基因）在生物體外與基因的運載體（載體）重新組裝，重組DNA在進(jìn)入生物體（受體）以后，目的基因在受體內(nèi)正常地發(fā)揮作用，這一系列過程就是基因工程。

轉(zhuǎn)基因技術(shù)與基因工程有何區(qū)別

主要區(qū)別是，性質(zhì)不同、特點不同、應(yīng)用不同，具體如下：

一、性質(zhì)不同

1、轉(zhuǎn)基因技術(shù)

轉(zhuǎn)基因技術(shù)是指利用DNA重組、轉(zhuǎn)化等技術(shù)將特定的外源目的基因轉(zhuǎn)移到受體生物中，并使之產(chǎn)生可預(yù)期的、定向的遺傳改變。

2、基因工程

基因工程又稱基因拼接技術(shù)和DNA重組技術(shù)，是以分子遺傳學(xué)為理論基礎(chǔ)，以分子生物學(xué)和微生物學(xué)的現(xiàn)代方法為手段，將不同來源的基因按預(yù)先設(shè)計的藍(lán)圖，在體外構(gòu)建雜種DNA分子，然后導(dǎo)入活細(xì)胞，以改變生物原有的遺傳特性、獲得新品種、生產(chǎn)新產(chǎn)品的遺傳技術(shù)。

二、特點不同

1、轉(zhuǎn)基因技術(shù)

優(yōu)點：

①、食品質(zhì)量得到改善：轉(zhuǎn)基因產(chǎn)品具有一定的抗逆性，部分生物屬性得到加強，提高了食品的口感質(zhì)量和營養(yǎng)價值，且某些具有抗蟲性的植物不僅減少了農(nóng)藥的使用量，還可以保證食品表面無毒無公害，不會在人體內(nèi)造成農(nóng)藥積累。

②、在環(huán)境保護(hù)方面有顯著成效：我國種植的轉(zhuǎn)基因水稻具有抗蟲性、抗旱性、抗鹽堿性，使得農(nóng)藥的使用量降低，并且種植轉(zhuǎn)基因水稻所存在的負(fù)面影響可能遠(yuǎn)遠(yuǎn)小于種植非轉(zhuǎn)基因作物。

缺點：

①、 食品安全問題：轉(zhuǎn)基因產(chǎn)品給人們帶來巨大的經(jīng)濟(jì)效益和社會效益的同時，對人類健康的威脅也不能忽視。首先，作物基因的改變可能會引起非期望效應(yīng)，新引入的蛋白可能具有毒性或者過敏性問題，轉(zhuǎn)基因作物里面的抗生素標(biāo)記基因可能會導(dǎo)致抗生素治療失效。

②、 轉(zhuǎn)基因產(chǎn)品對生態(tài)環(huán)境的影響：轉(zhuǎn)基因生物的基因會向自然生物群落流動，例如轉(zhuǎn)抗除草劑的基因可能逃逸到雜草上，使雜草產(chǎn)生超級抗雜草劑性，這不但會增加清除這種雜草的難度，而且這種生物間基因的相互轉(zhuǎn)移，有可能影響到物種間的公平競爭關(guān)系，破壞原有的生態(tài)平衡，從而使原有的某些優(yōu)勢物種轉(zhuǎn)為劣勢甚至滅絕。

③、對生物多樣性的影響：轉(zhuǎn)基因生物在為人類帶來便利的同時也破壞了自然遺傳進(jìn)化規(guī)律，其在抑制有害生物正常生長的同時可能也會對有益生物造成影響或者使其滅絕。

2、基因工程

基因工程最突出的優(yōu)點是打破了常規(guī)育種難以突破的物種之間的界限，可以使原核生物與真核生物之間、動物與植物之間，甚至人與其他生物之間的遺傳信息進(jìn)行重組和轉(zhuǎn)移。人的基因可以轉(zhuǎn)移到大腸桿菌中表達(dá)，細(xì)菌的基因可以轉(zhuǎn)移到植物中表達(dá)。

三、應(yīng)用不同

1、轉(zhuǎn)基因技術(shù)

轉(zhuǎn)基因技術(shù)廣泛應(yīng)用于醫(yī)藥、工業(yè)、農(nóng)業(yè)、環(huán)保等領(lǐng)域。

2、基因工程

運用基因工程技術(shù)，不但可以培養(yǎng)優(yōu)質(zhì)、高產(chǎn)、抗性好的農(nóng)作物及畜、禽新品種，還可以培養(yǎng)出具有特殊用途的動、植物。

參考資料來源：百度百科-轉(zhuǎn)基因技術(shù)

參考資料來源：百度百科-基因工程

本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/185180.html.

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