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Retrophin罕見腎病藥物sparsentanII期臨床效果顯著,年銷售額或?qū)⒂馐畠|美元

中醫(yī)世家 2024-03-15 18:25:43

2016年09月11日訊 美國(guó)制藥公司Retrophin及合作伙伴L(zhǎng)igand Pharmaceuticals近日一項(xiàng)罕見病藥物研發(fā)取得重大進(jìn)展

,其治療局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥(FSGS)的藥物sparsentan收獲了II期臨床積極頂線數(shù)據(jù)
。該藥物去年被FDA和歐盟委員會(huì)授予孤兒藥資格

據(jù)今日早盤消息,Retrophin公司估值上漲了接近三分之一

,達(dá)到了8億美元
,而Ligand制藥上漲了8%,估值已超過24億美元

有意思的是

,公司充滿爭(zhēng)議的前任CEO Martin Shkreli立刻在社交媒體發(fā)聲,表示sparsentan是他在公司首個(gè)參與研發(fā)的藥物
。Shkreli在2014年被Retrophin公司辭退
,公司起訴他將公有資產(chǎn)用于個(gè)人原因,以維持他個(gè)人的投資公司

,年銷售額或?qū)⒂馐畠|美元.png" />

這項(xiàng)為期8周的雙盲II期臨床試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn),和對(duì)照組irbesartan相比

,sparsentan能將患者的蛋白尿水平降低兩倍
,具有顯著的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥(FSGS)是兒童和成人腎病綜合征多發(fā)的原發(fā)性腎小球疾病
,蛋白尿是常見的臨床表現(xiàn)
,有效降低蛋白尿水平對(duì)治療有益,并且能減少該疾病進(jìn)展到晚期腎病的風(fēng)險(xiǎn)

目前

,局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥(FSGS)的主要治療藥物為血管緊張素受體阻滯劑、血管緊張素轉(zhuǎn)化酶抑制劑
、鈣調(diào)磷酸酶抑制劑和類固醇等
。Ligand制藥的CEO John Higgins表示,Sparsentan是公司最出色的合作項(xiàng)目之一
。2012年
,雙方已100萬(wàn)美元預(yù)付款
、7500萬(wàn)美元里程金和高達(dá)9%全球銷售額的權(quán)益金達(dá)成合作

這項(xiàng)名為DUET的臨床試驗(yàn)在64名患者中展開

,數(shù)據(jù)顯示,三種不同劑量的sparsentan降低蛋白尿的均值為44.8%
,而納入32名患者的irbesartan對(duì)照組
,這一數(shù)值為18.5%。最高劑量的sparsentan能將患者的蛋白尿從基線水平降低47.4%
。Sparsentan為內(nèi)皮素A型受體阻滯劑和血管緊張素II抑制劑的組合療法
,這項(xiàng)臨床試驗(yàn)充分證明了該藥物的有效性,有分析師預(yù)測(cè)該藥物的年銷售額有望超過10億美元

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