Baxalta遺傳性血栓性血小板減少性紫癜（hTTP）藥物BAX,930,I期臨床收獲積極數(shù)據(jù)

2016年5月26日訊 美國(guó)生物制藥公司Baxalta近日公布了實(shí)驗(yàn)性藥物BAX 930（重組整合素樣金屬蛋白酶與凝血酶13型[recombinant ADAMTS13]）一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽、劑量遞增I期臨床研究的積極數(shù)據(jù)。該研究調(diào)查了BAX 930治療重度遺傳性血栓性血小板減少性紫癜（hTTP）患者的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）。數(shù)據(jù)顯示，在重度hTTP成人及青少年患者中，單次輸注BAX 930具有良好的安全性。

hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝固疾病，與ADAMTS13缺陷有關(guān)，若不及時(shí)治療，死亡率接近90%。與血漿輸注相比，BAX 930可提供更快的重構(gòu)（reconstitution，即配制）時(shí)間和更短的給藥時(shí)間，很適合患者在家治療。

作為一種重組的ADAMTS13，BAX 930有望為hTTP患者提供一種新的治療選擇。此次公布的I期研究數(shù)據(jù)表明，BAX 930相對(duì)傳統(tǒng)血漿輸注治療具有潛在優(yōu)勢(shì)。研究中，BAX 930具有良好的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)（PK）屬性，這些積極數(shù)據(jù)支持了將BAX 930推進(jìn)至III期臨床進(jìn)行進(jìn)一步的探索。

BAX 930旨在作為當(dāng)前ADAMTS13替代療法的一種新選擇。目前，ADAMTS13替代療法采用大容量新鮮冰凍血漿，其中包含一定量的ADAMTS13，通常情況下，準(zhǔn)備和輸注需要2個(gè)小時(shí)或更長(zhǎng)的時(shí)間。與此相反，BAX 930可迅速重構(gòu)（reconstitution，即配制），很適合患者在家治療。

hTTP是一種罕見(jiàn)的危及生命的血液凝血疾病，患者體內(nèi)ADAMTS13存在先天不足。ADAMTS13是一種酶，切割參與血液凝固的血管性假血友病因子（vWF）蛋白。在美國(guó)和歐盟，BAX 930均被授予孤兒藥地位。

此次公布的I期研究數(shù)據(jù)來(lái)自已完成多中心研究的15例重度hTTP患者。在3個(gè)劑量組，每例患者接受一劑BAX 930治療。藥代動(dòng)力學(xué)（PK）數(shù)據(jù)證實(shí)3種劑量BAX 930具有一致的半衰期和一種線性劑量反應(yīng)。研究中無(wú)嚴(yán)重不良事件報(bào)告。最高劑量組，3例受試者報(bào)告了3種可能相關(guān)的不良事件，惡心、脹氣和降低的VWF活性，所有這些報(bào)告的不良事件在沒(méi)有使用藥物的情況下很快得到解決。免疫原性試驗(yàn)顯示在所有個(gè)體中均呈陰性。

本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/246755.html.

聲明： 我們致力于保護(hù)作者版權(quán)，注重分享，被刊用文章因無(wú)法核實(shí)真實(shí)出處，未能及時(shí)與作者取得聯(lián)系，或有版權(quán)異議的，請(qǐng)聯(lián)系管理員，我們會(huì)立即處理，本站部分文字與圖片資源來(lái)自于網(wǎng)絡(luò)，轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來(lái)源標(biāo)注錯(cuò)誤或侵犯了您的合法權(quán)益，請(qǐng)立即通知我們(管理員郵箱：douchuanxin@foxmail.com)，情況屬實(shí)，我們會(huì)第一時(shí)間予以刪除，并同時(shí)向您表示歉意,謝謝!

上一篇: 艾伯維IL-23單抗risankiz···

下一篇: 胎盤(pán)左前壁是什么意思