Jazz制藥肝臟罕見(jiàn)病藥物Defitelio獲FDA批準(zhǔn)

Jazz制藥肝臟罕見(jiàn)病藥物Defitelio獲FDA批準(zhǔn)

2016年4月1日訊 爵士制藥（Jazz Pharma）的罕見(jiàn)病管線近日收獲一則重磅利好消息，其藥物Defitelio （defibrotide sodium）獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于成人和兒童治療由血液干細(xì)胞移植造成的肝靜脈阻塞（VOD）。這是美國(guó)第一個(gè)獲批的用于治療嚴(yán)重肝靜脈阻塞（VOD）的藥物。

肝靜脈阻塞是一種罕見(jiàn)卻致命的疾病，通常見(jiàn)于那些接受過(guò)高劑量化療以及血液干細(xì)胞移植的血癌患者。肝靜脈阻塞（VOD）的癥狀為肝血管阻塞，進(jìn)而導(dǎo)致肝內(nèi)血液交換減少和腫脹，這會(huì)造成肝損傷，還有可能累及腎臟和肺功能。接受血液干細(xì)胞移植的人群的2%會(huì)出現(xiàn)這類并發(fā)癥，而其中80%都是致命的。

美國(guó)衛(wèi)生資源和服務(wù)管理局在2013年發(fā)布的數(shù)據(jù)表明，每年美國(guó)會(huì)實(shí)施18000例骨髓或臍帶血移植。

一項(xiàng)包括528名患者的臨床實(shí)驗(yàn)表明，Defitelio治療的肝靜脈阻塞患者在血液干細(xì)胞移植（HSCT）100天后的生存率為38-45%，而僅接受支持性護(hù)理的患者，其生存率只有21-31%。

據(jù)悉，Jazz還將在今年開(kāi)展Defitelio用于預(yù)防肝靜脈阻塞的臨床試驗(yàn)，這將為Defitelio的銷(xiāo)量提供新的增長(zhǎng)點(diǎn)。同時(shí)Jazz表示將在一周內(nèi)把該藥物推進(jìn)美國(guó)市場(chǎng)。

2014年，Defitelio在歐洲獲批用于肝靜脈阻塞，每個(gè)病人每年要花費(fèi)33000英鎊（約47000美元），這個(gè)費(fèi)用和重癥監(jiān)護(hù)室的費(fèi)用相當(dāng)。

去年該藥物在歐洲的銷(xiāo)售額為7100萬(wàn)美元，略低于2014年。Defitelio是Jazz在2013年10億美元收購(gòu)意大利藥企Gentium時(shí)一并收購(gòu)的。

Jazz表示，Defitelio在美國(guó)的銷(xiāo)量增幅需要時(shí)間，這與肝靜脈阻塞診斷不足有關(guān)，預(yù)計(jì)今年在美國(guó)將會(huì)收獲1至1.25億美元的銷(xiāo)售額。此外，Jazz還將開(kāi)展一項(xiàng)醫(yī)療教育項(xiàng)目，旨在解決肝靜脈阻塞診斷不足的問(wèn)題。

Jazz制藥總部位于愛(ài)爾蘭，目前在美加，以及歐洲多個(gè)國(guó)家都有分支機(jī)構(gòu)，銷(xiāo)售渠道伙伴遍及世界80多個(gè)國(guó)家。公司致力于特種生物制藥的研發(fā)和銷(xiāo)售，主要產(chǎn)品聚焦在睡眠（Sleep），血液/腫瘤（Hematology/Oncology），疼痛（Pain）和神經(jīng)（Psychiatry）領(lǐng)域。

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