Bluebird臨床數(shù)據(jù)不甚理想,基因療法任重而道遠(yuǎn)

最近，基因療法的先驅(qū)Bluebird生物醫(yī)藥公司上周在美國血液病學(xué)會會議上公布了其基因療法LentiGlobin BB305的最新臨床研究結(jié)果。然而，這一結(jié)果未能達(dá)到預(yù)期，使公司股價(jià)遭受重創(chuàng)，基因療法的前景蒙上了一層陰云。

研究人員發(fā)現(xiàn)BB305療法在一些帶有β-球蛋白基因缺陷患者群體中未能表現(xiàn)出顯著性差異。β-球蛋白基因缺陷會使得患者不能產(chǎn)生足夠的血紅蛋白，從而引起嚴(yán)重的貧血癥。此次研究的適應(yīng)癥——β-地中海貧血，被劃分為兩個關(guān)鍵患者群體，既能產(chǎn)生少量球蛋白患者群體和未能產(chǎn)生球蛋白患者群體。上個月公布的數(shù)據(jù)已經(jīng)證明這一療法對后者療效并不明顯，這些患者在6-18月之后仍然要接受輸血治療。

這一結(jié)果促使公司調(diào)整BB305的研究計(jì)劃，并將該療法的適應(yīng)癥群體放在癥狀較輕的地中海貧血患者中。曾幾何時，憑借基因療法的光環(huán)，Bluebird公司股價(jià)被炒至194美元之多，而BB305也被認(rèn)為可以在鐮刀型紅細(xì)胞貧血中發(fā)揮作用。如今隨著BB305一系列數(shù)據(jù)的公布，公司股價(jià)已經(jīng)被腰斬。

不過，研究人員仍然獲得了一些積極的數(shù)據(jù)。在一項(xiàng)有9名患者參與的臨床研究中，5名能夠產(chǎn)生少量β-球蛋白的患者在7.1-16.4個月的時間內(nèi)不需要接受輸血治療，另外四名患者的輸血量則相對減少。在另外一項(xiàng)臨床研究中，兩名接受治療的患者其無輸血時間分別延長到了21個月和18個月。此外，研究人員目前還在進(jìn)行關(guān)于鐮刀型紅細(xì)胞貧血的研究。

事實(shí)上，最近一段時間基因療法連連受挫。就在幾天前另一個基因療法先驅(qū)UniQure決定放棄其基因療法Glybera在美國上市的決定。（相關(guān)閱讀：重大打擊！UniQure放棄向FDA提交基因療法Glybera ）如今，Bluebird公司的遭遇無疑使基因療法更加雪上加霜?；蛟S，這種極具前景的療法還需要克服不少困難才能真正涅盤重生，成為醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的明星。

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