北京發(fā)布10個(gè)重大疾病科技成果

昨日上午，北京技術(shù)創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃（2014-2017年）“重大疾病科技攻關(guān)與管理”專項(xiàng)成果發(fā)布，10個(gè)技術(shù)成果涉及腦卒中、抑郁癥、白血病、牛皮癬等。針對(duì)腦卒中的研究結(jié)果表明，預(yù)計(jì)臨床應(yīng)用后，將每年為我國(guó)減少10萬(wàn)例再發(fā)卒中患者。

隨著經(jīng)濟(jì)的發(fā)展以及生活方式的改變，重大疾病已成為影響首都市民健康的主要威脅。“重大疾病科技攻關(guān)與管理”專項(xiàng)是技術(shù)創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃確定的12個(gè)重大專項(xiàng)之一。

專項(xiàng)部署了兩項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)：“十大疾病科技攻關(guān)與管理工作”和“生命科學(xué)前沿技術(shù)和首都特色學(xué)科創(chuàng)新研究”。計(jì)劃到2017年，形成不少于10項(xiàng)有國(guó)際影響力的創(chuàng)新性成果，形成30個(gè)處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先地位的首都優(yōu)勢(shì)學(xué)科，建立100項(xiàng)診療規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)。

一批惠民型成果和創(chuàng)新型成果不斷呈現(xiàn)?；菝裥统晒?，如慢性腎臟病領(lǐng)域，研發(fā)的診治及管理關(guān)鍵技術(shù)，受益患者達(dá)2000余人，使貧血達(dá)標(biāo)率提高 21.4%，高血壓達(dá)標(biāo)率由18.2%提高到88.4%；乙肝領(lǐng)域，制定慢乙肝孕婦抗病毒治療方案，使嬰兒避免感染HBV病毒的成功率接近100%。

昨日的成果發(fā)布會(huì)上，北京大學(xué)、北京大學(xué)第三醫(yī)院、清華大學(xué)、首都醫(yī)科大學(xué)等項(xiàng)目承擔(dān)單位就10個(gè)技術(shù)成果及相關(guān)實(shí)施案例情況進(jìn)行了詳細(xì)發(fā)布。

其中，針對(duì)腦卒中的研究結(jié)果表明，預(yù)計(jì)臨床應(yīng)用后，將每年為我國(guó)減少10萬(wàn)例再發(fā)卒中患者。

在急性早期早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL）方面，研究出了“不化療、不輸液、僅用2個(gè)口服藥物8個(gè)月療程治療APL”新方案，降低治療費(fèi)用，提高患者生存質(zhì)量。

腦中風(fēng)

短暫性腦缺血發(fā)作（TIA）和輕型卒中是最常見(jiàn)的腦血管病急癥，每年新發(fā)患者約300萬(wàn)例，約占整體腦血管病50%-60%，而且早期是最易卒中復(fù)發(fā)的腦血管病急癥。

成果：

研究結(jié)果表明：雙抗早期干預(yù)性治療早期輕型卒中/TIA優(yōu)于單阿斯匹林治療，使其發(fā)展為致殘、致死的嚴(yán)重腦血管病的幾率減少了32%。該研究成果預(yù)計(jì)臨床應(yīng)用后，將每年為我國(guó)減少10萬(wàn)例再發(fā)卒中患者。

抑郁癥

精神分裂癥和抑郁癥是我國(guó)最為常見(jiàn)的兩類重性精神疾病，據(jù)衛(wèi)生部估計(jì)，目前我國(guó)精神分裂癥患者大約有780萬(wàn)人，抑郁癥患者已經(jīng)超過(guò)2600萬(wàn)。

成果：

首次提出并建立了量化的抑郁癥中醫(yī)證候分型診斷標(biāo)準(zhǔn)；研發(fā)了“石黃清熱口服液”制劑和開發(fā)應(yīng)用子午流注技術(shù)治療精神藥物不良反應(yīng)；首次明確提出單純經(jīng)顱磁刺激治療是抑郁癥治療的有效替代療法等，通過(guò)上述關(guān)鍵技術(shù)的推廣應(yīng)用，降低了患者平均住院日約40%。

白血病

急性白血病和多發(fā)性骨髓瘤等血液惡性腫瘤是嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，死亡率高，提高其根治率具有重大意義。

成果：

在急性早期早幼粒細(xì)胞白血?。ˋPL）方面，研究出了“不化療、不輸液、僅用2個(gè)口服藥物8個(gè)月療程治療APL”新方案，降低治療費(fèi)用，提高患者生存質(zhì)量。目前該研究所有受試患者達(dá)到完全緩解，為每例患者節(jié)約直接住院醫(yī)療費(fèi)用約5萬(wàn)元。

黑色素瘤

黑色素瘤在我國(guó)每年新發(fā)病人數(shù)超過(guò)2萬(wàn)人，發(fā)病率低但致死率極高，常規(guī)化療有效率不足8%，且不能延長(zhǎng)患者總生存。

成果：

課題組通過(guò)多中心臨床試驗(yàn)證明C-KIT基因變異的晚期黑色素瘤患者使用伊馬替尼治療后，疾病控制率達(dá)60%，有效率較標(biāo)準(zhǔn)化療提高了近4倍，且患者無(wú)進(jìn)展生存期得到明顯延長(zhǎng)。研究成果改寫了中國(guó)黑色素瘤治療指南，為中國(guó)黑色素瘤患者個(gè)體化靶向治療提供了新思路。

艾滋病

性傳播是艾滋病傳播的首要途徑，占95.3%，其中男男同性性接觸者（MSM）傳播占73.5%。

成果：

研究建立了全球最大的單中心覆蓋8000人的HIV陰性MSM隊(duì)列及500人的原發(fā)感染者前瞻性隊(duì)列；在我國(guó)率先提出“鎖定及阻斷HIV感染關(guān)鍵人群及 關(guān)鍵時(shí)期”的艾滋病防控新策略。預(yù)計(jì)在全國(guó)范圍推廣后，將在2020年之前實(shí)現(xiàn)三個(gè)90%（HIV感染者發(fā)現(xiàn)率，治療覆蓋率及病毒學(xué)成功抑制率）的戰(zhàn)略目標(biāo)。

腰椎間盤突出

近年來(lái)，脊柱退行性疾?。ㄒ灶i椎和腰椎退行性疾病最為常見(jiàn)）患病率高且存在隨年齡增加而升高的趨勢(shì)，已成為影響全球人群健康的公共衛(wèi)生問(wèn)題。

成果：

制定了《腰椎間盤突出癥診療標(biāo)準(zhǔn)》、《計(jì)算機(jī)導(dǎo)航輔助脊柱外科手術(shù)操作規(guī)范》，并最終成為衛(wèi)生行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)。其中，脊柱導(dǎo)航方面，通過(guò)本規(guī)范的應(yīng)用，已將手術(shù)精度從3毫米提高到0.74毫米，不同術(shù)式的手術(shù)精確率提高到了95%以上，減少并發(fā)癥的發(fā)生。

遺傳病

世界上已發(fā)現(xiàn)的單基因遺傳病有7000多種，多種疾病可直接導(dǎo)致患者的夭折、早逝或者嚴(yán)重傷殘。因擔(dān)心遺傳疾病繼續(xù)遺傳，很多患者甚至不敢生育后代。

成果：

首次實(shí)現(xiàn)對(duì)單個(gè)卵母細(xì)胞極體基因組的高精度測(cè)序，成功對(duì)人類基因組進(jìn)行分型，建立了世界首個(gè)人類女性個(gè)人遺傳圖譜。利用此方法可準(zhǔn)確推斷胚胎母源基因組信息，預(yù)測(cè)遺傳性致病基因，避免先天性遺傳缺陷嬰兒的出生。

阿爾茲海默癥

基于藥物靶點(diǎn)生物大分子結(jié)構(gòu)的藥物設(shè)計(jì)與優(yōu)化藥物是新藥研發(fā)的一個(gè)重要環(huán)節(jié)。

成果：

解析了與植物和動(dòng)物疾病相關(guān)的共13個(gè)靶標(biāo)蛋白晶體結(jié)構(gòu)，包括與阿爾茲海默癥相關(guān)的早老素同源蛋白的晶體結(jié)構(gòu)、與心腦血管疾病密切相關(guān)的機(jī)械敏感性離子 通道的晶體結(jié)構(gòu)等，有助于清楚地揭示相關(guān)疾病的發(fā)病機(jī)理及靶標(biāo)蛋白的作用機(jī)制，進(jìn)而為治愈這些疾病提供了新的藥物靶點(diǎn)。

牛皮癬

銀屑病俗稱“牛皮癬”，是一種慢性皮膚病，目前我國(guó)約有600余萬(wàn)銀屑病患者。

成果：

結(jié)合西醫(yī)臨床研究方法，優(yōu)化了中醫(yī)治療銀屑病方案并制定了銀屑病治療指南，首次運(yùn)用中醫(yī)理論制定了西醫(yī)認(rèn)可并應(yīng)用于臨床的診斷分型標(biāo)準(zhǔn)，真正實(shí)現(xiàn)了中西 醫(yī)融會(huì)貫通，可使銀屑病治療有效率由59%上升到77%，1年復(fù)發(fā)率由25%下降到20%。據(jù)推算，如采用該新方案治療銀屑病，1年可以多治愈全國(guó)約 108萬(wàn)名患者。

“生物銀行”

生物銀行是重大疾病基礎(chǔ)與臨床研究、藥物研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化的最重要環(huán)節(jié)、最寶貴資源。全球已超過(guò)10個(gè)國(guó)家或地區(qū)正在建設(shè)生物銀行。市科委率先在全國(guó)建立北京重大疾病臨床數(shù)據(jù)和樣本資源庫(kù)（簡(jiǎn)稱“北京生物銀行”）。

成果：

制定了國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)通用的疾病臨床信息術(shù)語(yǔ)集，樣本采集、處理、保存等操作規(guī)范；現(xiàn)已收集病例7萬(wàn)余例，采集標(biāo)本12萬(wàn)余份，入庫(kù)樣本70萬(wàn)余份（包括全血、組織、菌株、細(xì)胞、DNA等多種樣本）等。

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