美尼曼匹克氏癥臨床試驗一關(guān)鍵挫折遭忽視

2016年10月13日訊 當(dāng)美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）院長Francis Collins于5年前提出在NIH成立一個新的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心時，他遭到了足夠多的質(zhì)疑。默克公司前首席執(zhí)行官Roy Vagelos告訴一個國會委員會，NIH耗資6億美元的努力能克服業(yè)界無法解決的問題--這個想法就像是相信“有精靈存在一樣”。

因此，在該計劃啟動后不久，Collins的門徒、掌管美國國家轉(zhuǎn)化科學(xué)促進(jìn)中心（NCATS）的Chris Austin便面臨著拿出成功例子的巨大壓力。目前，NCATS已經(jīng)有了一些成功案例，比如發(fā)現(xiàn)一種名為氯環(huán)嗪的現(xiàn)有抗組胺劑會阻礙丙肝病毒感染細(xì)胞的能力。在2014年埃博拉疫情肆虐期間，通過采用蠻力手段篩選化學(xué)物質(zhì)，NCATS研究人員還辨別出53種阻止該病毒進(jìn)入細(xì)胞的化合物。

不過，沒有哪項發(fā)現(xiàn)像VTS-270這樣成功。VTS-270是一種針對無法治愈的罕見遺傳性疾病--C型尼曼匹克氏癥（NPC）的治療方法。該療法的早期研發(fā)由NCATS協(xié)調(diào)成立的協(xié)作組開展，并在隨后移交給位于馬里蘭州蓋瑟斯堡市的小型公司Vtesse負(fù)責(zé)。不過，如今，這個成功故事里的早期篇章正在被重寫，因為它引發(fā)了關(guān)于協(xié)作組參與者是否對一個關(guān)鍵挫折給予了輕描淡寫的問題。

目前，Vtesse正在進(jìn)行藥物的后期臨床試驗。這是一種名為環(huán)糊精的大型糖分子，通過腰椎穿刺被注射進(jìn)NPC兒童患者的脊髓液內(nèi)。不過，在通往當(dāng)前試驗的道路上存在一個很大的障礙。當(dāng)時，由NCATS召集的團(tuán)隊在其首次嘗試中利用通常被用于注射腦癌化療藥物的植入式“儲液器”，將該藥物直接注射進(jìn)存放腦脊液的腦室。在3名兒童中，有兩人的腦室很快被感染，而試驗于2013年4月30日被暫停。

這項被稱為側(cè)腦室藥物注射ICV試驗的研究之所以重新回到聚光燈下，是因為一位母親最近要求對一篇出現(xiàn)在《醫(yī)藥化學(xué)當(dāng)前論題》期刊上的文章進(jìn)行修正。這位母親有兩個受到NPC折磨的孩子。該文章由25位作者撰寫，描述了政府、學(xué)術(shù)研究人員和倡導(dǎo)團(tuán)隊之間的合作。它使得ICV試驗成為團(tuán)隊合作的榜樣，即令藥物加速通過早期研發(fā)階段并且提高被商業(yè)化的幾率。試驗在臨床上被叫停的9天后，該文章被提交至《醫(yī)藥化學(xué)當(dāng)前論題》期刊，并在2個月后被修改，然后直到2014年才被發(fā)表。不過，它并未提及上述試驗的失敗以及對直接大腦給藥路徑的放棄。

Chris Hempel有一對目前已經(jīng)12歲但患有NPC的雙胞胎女孩，并且是倡導(dǎo)研發(fā)NPC療法的知名人士。近日，她向《醫(yī)藥化學(xué)當(dāng)前論題》期刊編輯Allen Reitz指出了上述疏忽。Reitz則表示，他正在準(zhǔn)備發(fā)布一個糾錯。

本文地址:http://www.mcys1996.com/jiankang/267815.html.

聲明： 我們致力于保護(hù)作者版權(quán)，注重分享，被刊用文章因無法核實真實出處，未能及時與作者取得聯(lián)系，或有版權(quán)異議的，請聯(lián)系管理員，我們會立即處理，本站部分文字與圖片資源來自于網(wǎng)絡(luò)，轉(zhuǎn)載是出于傳遞更多信息之目的,若有來源標(biāo)注錯誤或侵犯了您的合法權(quán)益，請立即通知我們(管理員郵箱：douchuanxin@foxmail.com)，情況屬實，我們會第一時間予以刪除，并同時向您表示歉意,謝謝!

上一篇: 如何培養(yǎng)未來的藥物化學(xué)家？(藥物化學(xué)···

下一篇: Aptuit宣布增強(qiáng)集成的IND授權(quán)···