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acs?nano:新型納米顆粒運(yùn)輸系統(tǒng)或能克服crispr基因編輯障礙?有效改善療法效率

佚名 2024-05-20 08:40:07

2017年2月8日 訊 /生物谷bioon/ --近日

,一項(xiàng)刊登在國(guó)際雜志acs nano上的研究報(bào)告中
,來自馬薩諸塞大學(xué)阿默斯特分校的研究人員通過研究利用納米顆粒設(shè)計(jì)出了一種新系統(tǒng)能夠幫助crispr/cas9系統(tǒng)跨過細(xì)胞膜進(jìn)入到細(xì)胞核中,同時(shí)還能夠避免被細(xì)胞器所捕獲

研究者rubul mout說道

,crispr由兩種組分組成,包括名為cas9的剪刀樣蛋白和名為sgrna的rna分子
,sgrna分子能夠引導(dǎo)cas9進(jìn)入到靶點(diǎn)位置
,一旦cas9-sgrna配對(duì)進(jìn)入到細(xì)胞核的目的基因處,其就開始查詢細(xì)胞核中的遺傳錯(cuò)誤
,并且對(duì)其進(jìn)行修復(fù)來幫助宿主細(xì)胞修復(fù)細(xì)胞機(jī)器

研究者rotello, mout以及同事所開發(fā)的這種新型運(yùn)輸方法主要對(duì)cas9蛋白(cas9en)以及納米載體進(jìn)行了工程化操作

;通過精細(xì)地調(diào)節(jié)工程化cas9en和納米顆粒之間的相互作用
,研究者構(gòu)建出了特殊的運(yùn)輸載體,這些載體能夠攜帶cas9蛋白以及sgrna同細(xì)胞膜接觸并且融合
,最終將cas9:sgrna直接釋放到細(xì)胞質(zhì)中

研究者指出

,cas9蛋白有一種核引導(dǎo)序列
,其能夠引導(dǎo)復(fù)合體進(jìn)入到目的地,關(guān)鍵就在于cas9蛋白進(jìn)行調(diào)節(jié)
,如今研究人員已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了成功將cas9蛋白和sgrna配對(duì)運(yùn)輸?shù)郊?xì)胞核中
,同時(shí)還能夠使其不被細(xì)胞器所捕獲
,這樣一來利用復(fù)雜的顯微鏡技術(shù)研究者就能夠?qū)崟r(shí)觀察整個(gè)運(yùn)輸過程

目前研究者能夠?qū)as9蛋白和sgrna配對(duì)運(yùn)輸?shù)酱蠹s90%培養(yǎng)的細(xì)胞中

,同時(shí)大約能夠?qū)?0%的細(xì)胞實(shí)現(xiàn)基因編輯
,相比其它方法而言,能夠?qū)崿F(xiàn)90%的細(xì)胞核運(yùn)輸是一項(xiàng)非常巨大的任務(wù)
。cas9en或許能夠充當(dāng)一種平臺(tái)來對(duì)多種物質(zhì)進(jìn)行運(yùn)輸,比如聚合物
、脂質(zhì)納米?div id="d48novz" class="flower left">
;蛘咦越M裝的肽類分子。研究者rotello說道
,如今我們?cè)谂囵B(yǎng)的細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)了高效的基因編輯,我們希望能夠在臨床前動(dòng)物模型中對(duì)基因進(jìn)行編輯
,而且我們也非常感興趣在一些過繼療法中進(jìn)行基因編輯

除了能夠進(jìn)行基因編輯外,這種新型的運(yùn)輸方法或許還具有其它用途

,比如
,其在生物學(xué)和醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域中的一個(gè)應(yīng)用就是用來追蹤細(xì)胞內(nèi)的dna和rna
,近來crispr已經(jīng)開始用于這項(xiàng)研究中了
,本文中研究者所開發(fā)的新方法就能夠?qū)?xì)胞內(nèi)cas9蛋白的運(yùn)動(dòng)進(jìn)行精確監(jiān)測(cè)
,從而就為基因組研究提供了新的機(jī)會(huì)。

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