“餓死”癌細(xì)胞的藥物已進入臨床試驗階段

“餓死”癌細(xì)胞的藥物已進入臨床試驗階段

2016年10月26日訊 美國MD安德森癌癥中心應(yīng)用癌癥科學(xué)研究所（IACS）對一個旨在“餓死”癌細(xì)胞的新藥啟動了首項臨床研究，該藥物編號為IACS-10759。該研究將招募急性髓系白血病病人參與研究，并得到了白血病和淋巴瘤學(xué)會治療加速項目的350萬美元支持。

“我們非常高興這項里程碑研究得到了白血病和淋巴瘤學(xué)會治療加速項目的支持，我們希望能夠盡快看到病人對IACS-10759這種藥物產(chǎn)生良好的應(yīng)答，就像我們在臨床前模型觀察到的一樣?！盙iulio Draetta博士這樣說道。

所有細(xì)胞都依賴兩個過程產(chǎn)生生存所需的能量：氧化磷酸化和糖酵解。IACS-10759能夠干預(yù)線粒體內(nèi)的一個分子復(fù)合物，從而抑制氧化磷酸化過程。正常細(xì)胞會通過上調(diào)糖酵解過程繞開氧化磷酸化抑制，而研究人員開發(fā)的這種強力氧化磷酸化特異性抑制劑可以用來靶向無法通過上述過程進行補償?shù)陌┘?xì)胞。

“我們需要深入理解藥物的生物學(xué)作用，”Draetta表示?！拔覀兿胍黾游覀儼l(fā)現(xiàn)和開發(fā)的新分子的精準(zhǔn)性，同時提出一些關(guān)于新藥作用的關(guān)鍵問題?！?/p>

到目前為止，研究人員已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一些對氧化磷酸化抑制非常脆弱的血液惡性腫瘤和實體腫瘤亞型?！拔覀冋谂cMD安德森癌癥登月計劃的幾個研究團隊密切合作開發(fā)IACS-10759，用以治療對那些依賴氧化磷酸化的腫瘤?！盜ACS執(zhí)行所長Philip Jones博士這樣說道。

據(jù)研究人員介紹，大約40%的年輕AML病人能夠長期存活，而對于年齡大于65歲的病人來說這一比例降到了10%。幾十年來，AML的治療主要是依靠化療藥物的聯(lián)合使用，但是過去40年中病人的結(jié)果并沒有得到很大改善。他們希望通過這樣的潛力項目改變這種致命疾病的治療現(xiàn)狀。

CAR-T基因治療法在中國是否進入臨床試驗？

CAR-T基因治療法在中國已經(jīng)進入臨床試驗階段。

據(jù)悉，在2016年底，某醫(yī)院的CAR-T技術(shù)在難治復(fù)發(fā)急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床試驗中，已治療的14例患者都得到不同程度的控制，其中12例急性淋巴細(xì)胞白血病患者達到完全緩解，2例癥狀穩(wěn)定，至今無一例病人因嚴(yán)重并發(fā)癥而死亡。

而且，這也并非國內(nèi)唯一的成功案例。據(jù)報道，CAR-T技術(shù)在另一家醫(yī)院開展的難治性及復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病和B細(xì)胞淋巴瘤臨床試驗中，已治療的3例患者都得到不同程度的控制，其中1例急性淋巴細(xì)胞白血病患者達到分子生物學(xué)上的完全緩解，也就是白血病腫瘤基因完全轉(zhuǎn)陰，而2例淋巴瘤患者也達到完全緩解，體內(nèi)找不到癌灶。

中國在CAR-T上的研究不落后于西方國家，目前，中國在ClinicalTrials.gov登記的CAR-T相關(guān)臨床研究數(shù)量僅次于美國。

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