2016年10月14日訊 在基因組編輯技術(shù)的幫助下，科學(xué)家們現(xiàn)在向治愈鐮狀細(xì)胞病邁進(jìn)了關(guān)鍵一步
。他們用CRISPR-Cas9對患者造血干細(xì)胞進(jìn)行基因組編輯，校正了較高比例的造血干細(xì)胞，足以在患者體內(nèi)產(chǎn)生實質(zhì)性的益處。這項研究十月十二日發(fā)表在Science Translational Medicine雜志上。加州大學(xué)和猶他大學(xué)的研究人員希望將編輯后的干細(xì)胞重新輸入患者體內(nèi)
，以緩解鐮狀細(xì)胞病的癥狀?div id="d48novz" class="flower left">化醫(yī)學(xué)發(fā)表CRISPR重要成果.png)
研究人員先從鐮狀細(xì)胞病患者的血液中分離造血干細(xì)胞，然后通過CRISPR-Cas9校正其致病突變
。研究顯示，攜帶致病突變的細(xì)胞無法生成健康的血紅蛋白，但校正后的細(xì)胞可以生成健康的血紅蛋白?div id="d48novz" class="flower left">！拔覀兪状握故玖艘粋€較高的干細(xì)胞校正水平，應(yīng)該能為鐮狀細(xì)胞病患者帶來臨床上的好處，”文章共同作者，加州大學(xué)舊金山分校的Mark Walters表示。進(jìn)一步研究表明
，經(jīng)過基因組編輯的干細(xì)胞可以在小鼠體內(nèi)持續(xù)存活四個月以上，這是確保治療效果持久的一個重要標(biāo)志。研究人員指出，這種療法還需要進(jìn)一步優(yōu)化鐮狀細(xì)胞病（SCD）是一種隱性遺傳的血液病
Albert Einstein醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們在Nature雜志上發(fā)表文章指出，用抗生素清除微生物組可以防止鐮狀細(xì)胞?div id="jfovm50" class="index-wrap">。⊿CD）中的急性鐮狀細(xì)胞危象
對干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯
去年四月
，耶魯大學(xué)的研究人員通過基因編輯成功校正了囊性纖維化中最常見的基因突變《Cell》是一份同行評審的開放獲取科學(xué)雜志，由愛思唯爾出版公司發(fā)行
例如，2017年
此外
總之
轉(zhuǎn)化或轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)（Translational Medicine）是將基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究和臨床治療連接起來的一種新的思維方式。
建立在基因組遺傳學(xué)
現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)展歷史表明，未來醫(yī)學(xué)突破性的進(jìn)展有賴于與其他學(xué)科的交叉與結(jié)合
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是在這樣的背景下產(chǎn)生的
在中國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已成為國家在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域里一個重大的政策
由韓啟德教授和桑國衛(wèi)教授領(lǐng)銜兩百多位專家
擴(kuò)展資料：
一、廣義理解
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)還有更廣泛的意義
傳統(tǒng)的基礎(chǔ)研究與臨床實踐被一系列的障礙分隔
從上述定義可以看出
，轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)倡導(dǎo)以患者為中心，從臨床工作中發(fā)現(xiàn)和提出問題，由基礎(chǔ)研究人員進(jìn)行深入研究，然后再將基礎(chǔ)科研成果快速轉(zhuǎn)向臨床應(yīng)用，基礎(chǔ)與臨床科技工作者密切合作，以提高醫(yī)療總體水平因此轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究主張打破以往研究課題組單一學(xué)科或有限合作的模式，強(qiáng)調(diào)多學(xué)科組成課題攻關(guān)小組
二
1、新型的生物標(biāo)志物在臨床疾病檢測中的應(yīng)用
2
根據(jù)美國食品藥品管理局（FDA）的資料
為了降低新藥開發(fā)的巨大風(fēng)險
參考資料：
百度百科-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)
醫(yī)學(xué)的核心期刊是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)具有較高學(xué)術(shù)影響力和權(quán)威性的期刊
1.NewEnglandJournalofMedicine（新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志）：是世界上最有影響力的醫(yī)學(xué)期刊之一，涵蓋了各個醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究和臨床實踐
2.TheLancet（柳葉刀）：是世界上最古老
3.JournaloftheAmericanMedicalAssociation（美國醫(yī)學(xué)會雜志）：是美國最權(quán)威的醫(yī)學(xué)期刊之一
4.BritishMedicalJournal（英國醫(yī)學(xué)雜志）：是英國最權(quán)威的醫(yī)學(xué)期刊之一
5.NatureMedicine（自然醫(yī)學(xué)）：是一份國際性的醫(yī)學(xué)期刊，發(fā)表了許多重要的醫(yī)學(xué)研究成果
6.ScienceTranslationalMedicine（科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)）：是一份專注于將基礎(chǔ)科學(xué)研究轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用的醫(yī)學(xué)期刊
7.AnnalsofInternalMedicine（內(nèi)科醫(yī)學(xué)年報）：是一份涵蓋各個內(nèi)科醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)期刊，發(fā)表了許多重要的研究論文
8.JAMAInternalMedicine（美國醫(yī)學(xué)會內(nèi)科醫(yī)學(xué)雜志）：是一份專注于內(nèi)科醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)期刊
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