Science轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)表CRISPR重要成果

Science轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)表CRISPR重要成果

2016年10月14日訊 在基因組編輯技術(shù)的幫助下，科學(xué)家們現(xiàn)在向治愈鐮狀細(xì)胞病邁進(jìn)了關(guān)鍵一步。他們用CRISPR-Cas9對患者造血干細(xì)胞進(jìn)行基因組編輯，校正了較高比例的造血干細(xì)胞，足以在患者體內(nèi)產(chǎn)生實(shí)質(zhì)性的益處。這項(xiàng)研究十月十二日發(fā)表在Science Translational Medicine雜志上。

加州大學(xué)和猶他大學(xué)的研究人員希望將編輯后的干細(xì)胞重新輸入患者體內(nèi)，以緩解鐮狀細(xì)胞病的癥狀?！拔覀兒芸春眠@一技術(shù)的前景，”文章的資深作者，加州大學(xué)伯克利分校的Jacob Corn說。“這種療法用于臨床之前還有許多工作要做，但我們相信這已經(jīng)為鐮狀細(xì)胞病新療法奠定了基礎(chǔ)?！?/p>

研究人員先從鐮狀細(xì)胞病患者的血液中分離造血干細(xì)胞，然后通過CRISPR-Cas9校正其致病突變。研究顯示，攜帶致病突變的細(xì)胞無法生成健康的血紅蛋白，但校正后的細(xì)胞可以生成健康的血紅蛋白?！拔覀兪状握故玖艘粋€較高的干細(xì)胞校正水平，應(yīng)該能為鐮狀細(xì)胞病患者帶來臨床上的好處，”文章共同作者，加州大學(xué)舊金山分校的Mark Walters表示。

進(jìn)一步研究表明，經(jīng)過基因組編輯的干細(xì)胞可以在小鼠體內(nèi)持續(xù)存活四個月以上，這是確保治療效果持久的一個重要標(biāo)志。研究人員指出，這種療法還需要進(jìn)一步優(yōu)化，進(jìn)行大規(guī)模小鼠研究和嚴(yán)格的安全性分析。他們打算在未來五年內(nèi)啟動相應(yīng)的初期臨床試驗(yàn)。此外，人們也可以在此基礎(chǔ)上為其他血液疾病開發(fā)新療法，比如β-地中海貧血、嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病SCID、慢性肉芽腫病、Wiskott-Aldrich綜合征、范可尼貧血甚至HIV感染。

鐮狀細(xì)胞病（SCD）是一種隱性遺傳的血液病，往往會造成嚴(yán)重的身體疼痛和虛弱乏力。紅細(xì)胞在正常情況下呈圓盤狀，但SCD遺傳變異使紅細(xì)胞變成了新月一般的鐮刀形。這些鐮狀紅細(xì)胞具有粘性，容易堵塞血管，阻礙血流和氧輸送，損傷包括脾、肝和腎在內(nèi)的重要器官。

Albert Einstein醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家們在Nature雜志上發(fā)表文章指出，用抗生素清除微生物組可以防止鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）中的急性鐮狀細(xì)胞危象。這種策略還能有效避免SCD的慢性并發(fā)癥，比如器官衰竭。這項(xiàng)研究不僅對治療SCD很有意義，也為膿毒性休克等其它炎癥性血液病帶來了新的啟示。

對干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯，是近年來出現(xiàn)的新興技術(shù)。這種技術(shù)有著巨大的醫(yī)療潛力，但它們的安全性也引起了許多人的擔(dān)憂。人們擔(dān)心基因編輯會降低干細(xì)胞的穩(wěn)定性，使它們更容易突變。Cell Stem Cell雜志上發(fā)表的三篇文章告訴我們，這樣的顧慮其實(shí)是沒有必要的。

去年四月，耶魯大學(xué)的研究人員通過基因編輯成功校正了囊性纖維化中最常見的基因突變。這一成果發(fā)表在Nature Communications雜志上。囊性纖維化（cystic fibrosis）是一種損傷肺部和消化系統(tǒng)的致命遺傳疾病。這種疾病目前還無法治愈，治療以控制癥狀為主。

《cell》期刊發(fā)表了哪些重要的科研成果？

《Cell》是一份同行評審的開放獲取科學(xué)雜志，由愛思唯爾出版公司發(fā)行。它發(fā)表了許多重要的科研成果，涵蓋了生物學(xué)、生物化學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)和分子生物學(xué)等領(lǐng)域。

例如，2017年，《Cell》發(fā)表了一篇名為“CRISPR_Cas9CorrectionofaDystrophicMutationinAdultHumanSkeletalMuscle”的文章。這項(xiàng)研究利用CRISPR-Cas9技術(shù)成功地糾正了一名患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的成年男性患者體內(nèi)的突變基因。這一成果為治療遺傳性肌肉疾病提供了新的希望。

此外，《Cell》還發(fā)表了許多關(guān)于癌癥治療的重要研究成果。例如，2018年，《Cell》發(fā)表了一篇名為“CARTCellTherapyforCancer:ThePromiseandthePerils”的文章。這篇文章探討了CAR-T細(xì)胞療法在癌癥治療中的潛力和風(fēng)險。

總之，《Cell》期刊發(fā)表了許多重要的科研成果，為人類健康和醫(yī)學(xué)進(jìn)步做出了巨大貢獻(xiàn)。如果您對某個具體領(lǐng)域感興趣，可以告訴我，我可以為您提供更多相關(guān)信息。__

什么是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)？

轉(zhuǎn)化或轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)（Translational Medicine）是將基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究和臨床治療連接起來的一種新的思維方式。

建立在基因組遺傳學(xué)、組學(xué)芯片等基礎(chǔ)上的生物信息學(xué)，同系統(tǒng)醫(yī)學(xué)理論與自動化通訊技術(shù)之間的互動密切，加快了科學(xué)研究向工程應(yīng)用轉(zhuǎn)變的產(chǎn)業(yè)化過程，應(yīng)用于醫(yī)藥學(xué)也將導(dǎo)致基礎(chǔ)與臨床之間的距離迅速縮短。

現(xiàn)代醫(yī)學(xué)發(fā)展歷史表明，未來醫(yī)學(xué)突破性的進(jìn)展有賴于與其他學(xué)科的交叉與結(jié)合；21世紀(jì)的醫(yī)學(xué)將更加重視“環(huán)境—社會—心理—工程—生物”醫(yī)學(xué)模式，更加重視整體醫(yī)學(xué)觀和有關(guān)復(fù)雜系統(tǒng)的研究。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)就是在這樣的背景下產(chǎn)生的，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)符合醫(yī)學(xué)科學(xué)發(fā)展的內(nèi)在客觀規(guī)律。在2003年美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）正式提出后，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)日益受到各國醫(yī)學(xué)界的廣泛關(guān)注。

在中國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已成為國家在生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域里一個重大的政策?！吨泄仓醒腙P(guān)于制定國民經(jīng)濟(jì)和社會發(fā)展第十二個五年規(guī)劃的建議》輔導(dǎo)讀本中指出：“以轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)為核心，大力提升醫(yī)學(xué)科技水平，強(qiáng)化醫(yī)藥衛(wèi)生重點(diǎn)學(xué)科建設(shè)?！?/p>

由韓啟德教授和桑國衛(wèi)教授領(lǐng)銜兩百多位專家、歷時兩年完成的“健康中國2020”戰(zhàn)略研究中也提出：“推動有利于國民健康的醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)化；依靠科技進(jìn)步，促進(jìn)衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展?！?/p>

擴(kuò)展資料：

一、廣義理解

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)還有更廣泛的意義，這里指從患者出發(fā)開發(fā)和應(yīng)用新的技術(shù)，強(qiáng)調(diào)的是患者的早期檢查和疾病的早期評估。在現(xiàn)代的醫(yī)療中，我們看到研究進(jìn)程向一個更加開放的、以患者為中心的方向發(fā)展，以及對于從研究出發(fā)的醫(yī)學(xué)臨床實(shí)踐的包容。

傳統(tǒng)的基礎(chǔ)研究與臨床實(shí)踐被一系列的障礙分隔，這些障礙就像“籬笆墻”。新藥的研發(fā)隔離于臨床在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行，而當(dāng)需要進(jìn)行安全測試和臨床試驗(yàn)時才不可避免地被“扔過籬笆”。許多制藥公司正在建立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)，來增強(qiáng)基礎(chǔ)研究和臨床醫(yī)學(xué)的溝通。

從上述定義可以看出，轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)倡導(dǎo)以患者為中心，從臨床工作中發(fā)現(xiàn)和提出問題，由基礎(chǔ)研究人員進(jìn)行深入研究，然后再將基礎(chǔ)科研成果快速轉(zhuǎn)向臨床應(yīng)用，基礎(chǔ)與臨床科技工作者密切合作，以提高醫(yī)療總體水平。

因此轉(zhuǎn)換醫(yī)學(xué)研究主張打破以往研究課題組單一學(xué)科或有限合作的模式，強(qiáng)調(diào)多學(xué)科組成課題攻關(guān)小組，發(fā)揮各自優(yōu)勢，通力合作。

二、相關(guān)應(yīng)用

1、新型的生物標(biāo)志物在臨床疾病檢測中的應(yīng)用

2、加快新藥研究的速度

根據(jù)美國食品藥品管理局（FDA）的資料，臨床前作用良好的新藥，只有30%能通過III期臨床試驗(yàn)。更多的藥物由于藥物的毒性、體內(nèi)分布等種種原因，沒有體現(xiàn)出比現(xiàn)有藥物更好的療效而遭淘汰。

為了降低新藥開發(fā)的巨大風(fēng)險，就需要轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究，比較動物實(shí)驗(yàn)與人體臨床研究的差異，加快新藥的研發(fā)速度。

參考資料：

百度百科-轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)

醫(yī)學(xué)的核心期刊有哪些？

醫(yī)學(xué)的核心期刊是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域內(nèi)具有較高學(xué)術(shù)影響力和權(quán)威性的期刊，它們通常被廣泛引用和參考。以下是一些常見的醫(yī)學(xué)核心期刊：

1.NewEnglandJournalofMedicine（新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志）：是世界上最有影響力的醫(yī)學(xué)期刊之一，涵蓋了各個醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究和臨床實(shí)踐。

2.TheLancet（柳葉刀）：是世界上最古老、最有影響力的醫(yī)學(xué)期刊之一，涵蓋了各個醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究和臨床實(shí)踐。

3.JournaloftheAmericanMedicalAssociation（美國醫(yī)學(xué)會雜志）：是美國最權(quán)威的醫(yī)學(xué)期刊之一，涵蓋了各個醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究和臨床實(shí)踐。

4.BritishMedicalJournal（英國醫(yī)學(xué)雜志）：是英國最權(quán)威的醫(yī)學(xué)期刊之一，涵蓋了各個醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究和臨床實(shí)踐。

5.NatureMedicine（自然醫(yī)學(xué)）：是一份國際性的醫(yī)學(xué)期刊，發(fā)表了許多重要的醫(yī)學(xué)研究成果。

6.ScienceTranslationalMedicine（科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)）：是一份專注于將基礎(chǔ)科學(xué)研究轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用的醫(yī)學(xué)期刊。

7.AnnalsofInternalMedicine（內(nèi)科醫(yī)學(xué)年報(bào)）：是一份涵蓋各個內(nèi)科醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)期刊，發(fā)表了許多重要的研究論文。

8.JAMAInternalMedicine（美國醫(yī)學(xué)會內(nèi)科醫(yī)學(xué)雜志）：是一份專注于內(nèi)科醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)期刊，發(fā)表了許多重要的研究論文。

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