NEJM：新療法或可治療罕見的“免疫癌癥”

2016年09月08日訊 很多人從未聽過肥大細胞增多癥（mastocytosis），其是一種罕見，但有時卻又致命的免疫障礙，如今刊登于國際雜志New England Journal of Medicine上的一篇研究報告中，來自新墨西哥大學綜合癌癥研究中心的研究人員開展了一項最新研究或可幫助治療惡性的肥大細胞增多癥。

研究者George表示，肥大細胞是機體中介導過敏和炎性反應的正常細胞，但肥大細胞疾病的患者機體中往往有非常多的異常肥大細胞，過多異常的肥大細胞能夠引發(fā)患者機體炎性反應和過敏反應，該疾病的不同亞型往往會給患者帶來不同的疾病反應。無痛肥大細胞增多癥的個體癥狀往往較輕，但有些患者卻會出現(xiàn)臉紅、腹瀉及其它嚴重的癥狀；該疾病不同亞型的患者往往會出現(xiàn)威脅生命的反應，比如過敏性休克、器官損傷等，惡性肥大細胞增多癥患者在被確診后存活期往往不會超過6個月。

目前FDA僅批準了一種名為伊馬替尼的藥物來治療惡性的肥大細胞增多癥，藥物伊馬替尼能夠阻斷酪氨酸激酶受體的活性，但機體中D816V KIT基因突變的患者卻并不會對該藥物產(chǎn)生反應，D816V KIT基因能夠編碼酪氨酸激酶受體，很多惡性肥大細胞增多癥患者機體中都攜帶有D816V KIT突變。此前斯坦福大學的研究人員就開發(fā)了一種名為米哚妥林的新型藥物來治療此病，該藥物是一種多重的激酶抑制劑，研究人員評估了這種藥物治療急性髓性白血病的效果，他們發(fā)現(xiàn)，該藥物能夠使得肥大細胞白血病患者的癥狀在幾周內(nèi)明顯改善。

這項研究中，研究人員在惡性肥大細胞增多癥患者機體中檢測了藥物米哚妥林的作用效果，這項臨床試驗中包括對三種惡性肥大細胞增多癥亞型患者進行治療；此外研究人員仍需要招募大量患者來參與到臨床研究中，因為這種疾病非常罕見，肥大細胞增多癥大約會影響萬分之一的個體。臨床試驗中，惡性肥大細胞增多癥患者平均的生存期為28個月。目前很多研究者都正在研究藥物米哚妥林影響巨大細胞的機制以及如何結(jié)合其它藥物來開發(fā)出一種更具潛力和新型療法，諾華公司公司作為米哚妥林的制造商，正在于其它制藥公司聯(lián)合投資多激酶抑制劑領域的研究，如今檢測米哚妥林對惡性肥大細胞增多癥效應的研究才剛剛開始，后期研究者們還希望通過更多的研究來利用米哚妥林治療哮喘癥、皮膚病以及其它過敏癥的等。

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