致骨髓增生異常綜合征基因被發(fā)現(xiàn),有望開發(fā)新藥

　日本東京大學(xué)日前宣布，該校研究人員參與的一個國際研究小組首次發(fā)現(xiàn)了骨髓增生異常綜合征的致病基因。這一發(fā)現(xiàn)有助于開發(fā)出針對這一疾病的治療藥物。

骨髓增生異常綜合征是一種血液病，是由于造血干細(xì)胞增殖分化異常所致。主要表現(xiàn)為外周血的全血細(xì)胞減少，骨髓細(xì)胞增生，細(xì)胞形態(tài)異常。部分患者在經(jīng)歷一定時期后轉(zhuǎn)化為急性白血病，還有部分患者雖未轉(zhuǎn)化為急性白血病，卻因感染、出血或其他原因死亡。

報告說，該小組對29名來自日本、德國和中國臺灣的骨髓增生異常綜合征患者進(jìn)行了詳細(xì)的基因分析，結(jié)果發(fā)現(xiàn)8種基因與這種疾病有關(guān)。只要人體內(nèi)有其中一種基因發(fā)生變異，就容易患上骨髓增生異常綜合征。研究小組將這些變異基因中的一種移植到實驗鼠細(xì)胞中，結(jié)果實驗鼠自身造血的能力也大幅降低。

目前只有移植骨髓才能治療骨髓增生異常綜合征，致病基因的發(fā)現(xiàn)將有望開發(fā)出針對這一疾病的治療藥物。

2014年美國新上市了哪些抗癌新藥

一、肺癌
2014年共有兩個新藥被美國FDA批準(zhǔn)上市，其中雷莫蘆單抗注射液是擴(kuò)大臨床適應(yīng)證。
色瑞替尼（Ceritini）Ceritini
用于晚期轉(zhuǎn)移的非小細(xì)胞性肺癌。
1.商品名：Zykadia
批準(zhǔn)時間：2014年4月29日
公司：美國諾華
臨床試驗藥物效果：50%參與者（共163名）腫瘤縮小，并達(dá)到平均保持效果平均7個月。
作用機制：間變性淋巴瘤酶（ALK）酪氨酸激酶抑制劑，通過阻斷促進(jìn)癌性細(xì)胞生長的蛋白質(zhì)而發(fā)揮作用。
適應(yīng)證：克唑替尼治療后，ALK陽性（占此類肺癌的2%~7%）發(fā)生轉(zhuǎn)移的晚期非小細(xì)胞肺癌。
不良反應(yīng)：常見的是胃腸道癥狀，如腹瀉、惡心、嘔吐和腹部疼痛。還有如肝功能指標(biāo)、胰酶和葡萄糖水平升高的實驗室指標(biāo)異常。
2.雷莫蘆單抗（Ramucirumab）
cyramza-packaging
商品名：Cyramza
批準(zhǔn)時間：2014年12月12日
公司：美國禮來
用于進(jìn)展型發(fā)生轉(zhuǎn)移的非小細(xì)胞肺癌。
臨床試驗藥物效果：使用雷莫蘆單抗加用多西他賽能夠平均延長患者10.5個月生存時間，比單用多西他賽多延長1.4個月。
作用機制：它是一種血管生成抑制劑，通過阻斷腫瘤的血液供應(yīng)而起到抗癌作用。
適應(yīng)證：與多西他賽-脫乙?；仙即己嫌?，治療在使用鉑類化療方案后發(fā)生轉(zhuǎn)移的非小細(xì)胞肺癌。
不良反應(yīng)：最常見的是白細(xì)胞減少、疲乏無力、口腔炎，可導(dǎo)致嚴(yán)重的出血、血凝和血壓升高，影響傷口愈合。

二、胃癌
1.雷莫蘆單抗（Ramucirumab）
用于晚期胃癌或者食管胃結(jié)合部腺癌。
商品名：Cyramza
批準(zhǔn)時間：2014年4月21日
公司：美國禮來
臨床試驗藥物效果：使總生存延長1.4~3.8個月，達(dá)到5.2個月（355名試驗對象），同時延緩患者腫瘤進(jìn)展。與紫杉醇聯(lián)合應(yīng)用，與單獨使用紫杉醇相對比，能有效延長生存率。
作用機制：血管生成抑制劑，通過阻斷腫瘤的血液供應(yīng)而起到抗癌作用。
不良反應(yīng)：常見的是腹瀉和高血壓。
適應(yīng)證：手術(shù)無法切除或者用氟嘧啶或順鉑化療后出現(xiàn)轉(zhuǎn)移的晚期胃癌或者食管胃結(jié)合部腺癌。
三、卵巢癌
1.奧拉帕尼（Olaparib）
Lynparza　用于治療brca基因缺陷相關(guān)的晚期卵巢癌患者。
商品名：Lynparza
批準(zhǔn)時間：2014年12月19日
公司：阿斯利康
臨床試驗藥物效果：34%的受試者（137名試驗者）獲得平均7.9個月的客觀緩解率（ORR），或者是腫瘤部分縮小或完全消失率。
作用機制：多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可阻斷癌癥細(xì)胞修復(fù)受損DNA。
適應(yīng)證：奧拉帕尼用于治療brca基因缺陷相關(guān)的后期卵巢癌患者，10%~15%的卵巢癌患者與brca基因有關(guān)。
不良反應(yīng)：常見的有惡心、疲勞、嘔吐、腹瀉、味覺障礙等，嚴(yán)重副作用包括骨髓增生異常綜合征、急性骨髓性白血病及肺炎。
四、子宮頸癌
1.貝伐珠單抗
avastin-roche
屬于被批準(zhǔn)擴(kuò)大使用新適應(yīng)證，用于侵犯型和后期轉(zhuǎn)移的子宮頸癌。
商品名：Avastin
批準(zhǔn)時間：2014年8月14日
公司：羅氏下屬的基因技術(shù)公司
臨床試驗藥物效果：加用傳統(tǒng)化療藥物（452例患者參與）能夠較使用傳統(tǒng)化療藥物延長3.9個月患者的生存時間，達(dá)到總16.8個月生存時間。
作用機制：通過干擾腫瘤細(xì)胞的供血血管發(fā)揮作用。
適應(yīng)證：與傳統(tǒng)化療藥物合用，用于頑固型，復(fù)發(fā)型，晚期的（復(fù)發(fā)的）子宮頸癌。
不良反應(yīng)：疲勞、胃口下降、高血炎、高血糖、低血鎂癥、尿路感染、頭痛和體重減輕是常見不良反應(yīng)。另外，胃腸道穿孔和異常胃腸道和引導(dǎo)瘺管也有出現(xiàn)。
五、黑色素瘤
2014年，美國FDA共批準(zhǔn)3種藥品上市治療黑色素瘤，其中被廣泛看好的PD-1/PD-L1通路抑制劑有派姆單抗和納武單抗兩個產(chǎn)品接連率先被批準(zhǔn)。這類新型免疫抗癌藥物應(yīng)用于血液惡性腫瘤和其他實體腫瘤如肺癌、乳腺癌、膀胱癌、胃癌和頭頸部癌癥的臨床研究在積極開展。尤其在非小細(xì)胞肺癌領(lǐng)域，前期臨床試驗數(shù)據(jù)所預(yù)示的前景讓人鼓舞，估計將在2015年被批準(zhǔn)。
1.曲美替尼與達(dá)拉非尼聯(lián)合
商品名：Mekinist Tafinlar
批準(zhǔn)時間：2014年1月10日
公司：葛蘭素威康
治療手術(shù)無法切除和已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期黑色素瘤。在2013年的5月，上述兩種藥已經(jīng)單獨批準(zhǔn)用于以上適應(yīng)證。
臨床試驗藥物效果：76%的患者出現(xiàn)癌癥縮小和消失的客觀緩解，此效果平均保持10.5個月。而單用達(dá)拉非尼只有54%的患者出現(xiàn)客觀緩解，并只維持5.6個月。
作用機制：曲美替尼與達(dá)拉非尼是通過阻斷促進(jìn)腫瘤細(xì)胞生長的同一個分子通道的不同位點而發(fā)揮抗癌作用。它們特別聯(lián)合治療針對有BRAF V600E和V600K基因突變的黑色素瘤亞型，BRAF蛋白質(zhì)參與調(diào)控正常細(xì)胞生長，但在50%左右的皮膚黑色素瘤發(fā)生基因變異。
適應(yīng)證：手術(shù)無法切除和已經(jīng)轉(zhuǎn)移的晚期黑色素瘤。
不良反應(yīng)：常見有出血、凝血、心衰、繼發(fā)上皮細(xì)胞癌、孕期胎兒畸形和不育等。
2.派姆單抗（Pembrolizumab）
用于晚期的，手術(shù)無法切除及對其他治療無反應(yīng)的黑色素瘤。
商品名：Keytruda
時間：2014年9月4日
公司：默沙東
臨床試驗藥物效果：24%的晚期黑色素瘤患者使用該藥能夠使癌癥縮小，效果至少達(dá)到1.4~8.5個月，并在大多數(shù)有治療反應(yīng)的患者中持續(xù)有效。
作用機制：第一個被批準(zhǔn)的通過阻斷PD-1通路的抗癌藥物。PD-1通路能夠抑制機體免疫系統(tǒng)對黑色素瘤細(xì)胞的反應(yīng)，使癌癥細(xì)胞逃逸免疫系統(tǒng)的殺傷。
適應(yīng)證：免疫治療劑伊匹單抗（ipilimumab）后續(xù)使用（伊匹單抗適用于有BRAF V600基因變異的黑色素瘤患者）。
不良反應(yīng)：常見的有疲勞、咳嗽、惡心、皮膚發(fā)癢、皮疹、胃口差、便秘、關(guān)節(jié)痛和腹瀉。雖然在試驗中不常見，但該藥有可能引發(fā)嚴(yán)重的免疫介導(dǎo)不良反應(yīng)。
3.納武單抗（Nivomumab）
用于手術(shù)無法切除和已經(jīng)轉(zhuǎn)移的對其他治療無反應(yīng)的晚期黑色素瘤。
商品名：Opdivo
批準(zhǔn)時間：2014年12月22日
公司：百時美-施貴寶
臨床試驗藥物效果：能夠使32%的患者出現(xiàn)客觀緩解，這部分獲得緩解的患者中有1/3的治療效果持續(xù)超過6個月。
作用機制：抑制PD-1蛋白。PD-1通路能夠抑制機體免疫系統(tǒng)對黑色素瘤細(xì)胞的反應(yīng)，使癌癥細(xì)胞逃逸免疫系統(tǒng)的殺傷。
適應(yīng)證：納武單抗適用在免疫治療劑伊匹單抗之后（伊匹單抗適用于BRAF V600基因變異的黑色素瘤患者），及用在伊匹單抗和一個BRAF抑制劑之后。
不良反應(yīng)：常見的是皮疹、瘙癢、咳嗽、上呼吸道感染、水腫等。最嚴(yán)重的不良反應(yīng)是重癥免疫介導(dǎo)的毒性，涉及肺臟、結(jié)腸、肝臟、腎臟和激素分泌腺體等健康器官。

牛骨髓的功效與作用有哪些？骨髓增生異常綜合征能治好嗎？日常該注意什么？

牛骨髓的功效與作用是什么？

牛骨髓具有補腎填髓、潤肺、止血、止帶的功效，還有愈療精血虧損、虛勞羸瘦、消渴、吐衄、便血、崩漏、帶下的作用。

牛骨髓是?？埔芭賱游稂S?；蛩賱游锼５墓撬琛，F(xiàn)代藥理學(xué)研究表明，牛骨髓含有蛋白質(zhì)、脂肪、硫胺素、核黃素、煙酸、月桂酸、肉豆蔻酸、棕櫚酸、硬脂酸、十四（碳）烯酸、十六（碳）烯酸、油酸、亞油酸、肽類等成分，具有止痛、補充鈣質(zhì)等作用。不過，由于牛骨髓含有大量的膽固醇，所以動脈粥樣硬化、膽固醇過高、腦血栓等患者應(yīng)避免服用牛骨髓。

骨髓的作用是什么

1、造血之源

大家知道，血有滋養(yǎng)周身的作用，氣血充盈。面紅潤有光澤，心血不足，面色暗灰或青紫，骨髓是人體出生后唯一生成紅細(xì)胞的造血器官。許多血液病和病根都源于骨髓，患血液病后骨髓的造血細(xì)胞常發(fā)生變化，所以抽取少量的骨髓，對其中的造血細(xì)胞進(jìn)行分析，就能診斷出來現(xiàn)代的常見病，如白血病，缺鐵性貧血，再生障礙性貧血，血小板減少性紫癜，多發(fā)性骨髓病。

2、免疫之源

骨髓是人體出生后唯一生成紅細(xì)胞，粒細(xì)胞和巨核細(xì)胞、吞噬細(xì)胞也是人體血液中的白細(xì)胞，這些細(xì)胞都是在骨髓里生成的。我們現(xiàn)代人都知道免疫系統(tǒng)是最好的醫(yī)生，現(xiàn)代免疫學(xué)認(rèn)為，99%的疾病都與免疫失調(diào)有關(guān)。白細(xì)胞是具有吞噬細(xì)菌及微生物的能力，人的免疫力降低就是身體白細(xì)胞的數(shù)量在減少，而骨髓就是生成白細(xì)胞的地方。

3、中樞神經(jīng)系統(tǒng)：是指腦和脊髓兩部分

其中腦包括大腦，小腦和腦干，大腦控制我們的思維，小腦協(xié)調(diào)我們的運動，腦干控制呼吸及心率，現(xiàn)代很多癲癇，腦炎，腦膜炎。

4、干細(xì)胞生存地

我們還要知道，人的衰老速度取決于骨髓的退化速度?，F(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究認(rèn)為，人的衰老速度主要取決于骨髓的退化速度。骨髓的失活、衰枯是人類機體老化、疾病多發(fā)之秋。人在幼年時，骨髓呈鮮紅色，活性十足。但由于污染、飲食、生活方式、性格、亂服藥等因素的影響，大約在25歲左右，骨髓的活性開始減弱，逐漸退化，有原來的鮮紅色變成淺黃色。45歲以后，機體各器官的衰老速度明顯加快，骨髓也由于活性降低開始衰枯機體的免疫力下降明顯，抵御疾病的能力減弱，各類傳染性疾病和致死性免疫病的發(fā)病率直線上升。75歲以后，骨髓也以風(fēng)蝕殘年、衰弱枯干，機體的免疫水平也降至最低，此時人的病死率是最高的?？梢娭挥薪】档墓撬瑁拍苁谷私】?、年輕、有活力，骨髓是人的生命、健康最重要的源頭。

骨髓增生異常綜合征能治好嗎日常該注意什么

目前無特效藥物愈療MDS，明確診斷后，需制定個體化愈療方案，還需注意，MDS愈療效果并不是百分百，最好的療效在70%，部分患者療效在40%左右，會出現(xiàn)難治、易復(fù)發(fā)的情況，但不必過分擔(dān)心，和醫(yī)生積極溝通后，根據(jù)個人情況采用一線、二線，或其他愈療手段，達(dá)到好的愈療效果。

骨髓增生異常綜合征是指?

臨床表現(xiàn)多為貧血、感染、出血，部分患者無癥狀，部分患者會出現(xiàn)肝脾腫大，少數(shù)患者會有胸骨壓痛、肋骨、關(guān)節(jié)痛的情況。

MDS患者日常注意事項有?

一般不需要忌口，但要盡量避免過硬、辛辣刺激、生冷、腌制、隔夜、反季節(jié)水果等食物，遵循新鮮、清潔、易消化飲食原則，均衡營養(yǎng)攝入，如各種瘦肉類、魚類、豆制品、蛋奶類等，不宜過飽，同時也要避免過量進(jìn)食含鐵量高的食物，以免發(fā)生鐵過載。

2、生活方面

要注意清潔，保持房間內(nèi)清潔，避免到人多的地方，避免接觸感冒人群，飯前飯后要漱口，保持口腔衛(wèi)生，最好用軟毛牙刷刷牙，勤剪指甲、勤洗澡，便后要注意肛門清潔，若長期臥床，要時常翻身，以免發(fā)生褥瘡。

3、保持積極樂觀心態(tài)

患者情緒、精神對疾病愈療有較大的影響，要保持規(guī)律作息及心情舒暢，同時多和家人、朋友交流，要學(xué)會調(diào)節(jié)情緒釋放壓力。

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