讓新藥能夠惠及更多中國(guó)患者

近日，美國(guó)藥品研究與制造商協(xié)會(huì)(the pharmaceutical research and manufacturers of america, 下簡(jiǎn)稱phrma)主席及首席執(zhí)行官史蒂夫•尤博(steve ubl)來(lái)北京訪問(wèn)。在訪問(wèn)期間，史蒂夫•尤博與政府決策者、專家學(xué)者和行業(yè)領(lǐng)軍人物共同探討了創(chuàng)新藥物可及性和醫(yī)藥行業(yè)在中國(guó)的發(fā)展前景等一系列重要議題。健康時(shí)報(bào)記者有幸采訪到史蒂夫•尤博先生，整理出了廣大患者最關(guān)心的問(wèn)題。

問(wèn)：目前新藥在中國(guó)上市的時(shí)間大概是什么樣的情況呢?

史蒂夫•尤博：近年來(lái)，中國(guó)在提高新藥的審評(píng)和審批的速度方面已經(jīng)有很大的改進(jìn)，但是總體來(lái)講一種新藥在中國(guó)的上市時(shí)間仍然滯后于在其他國(guó)家。在當(dāng)今32種銷量最大的小分子藥物中，有41%的藥品在中國(guó)的上市滯后期超過(guò)六年。

問(wèn)：國(guó)外的創(chuàng)新藥品進(jìn)入到中國(guó)以后，價(jià)格往往比較高，針對(duì)這個(gè)問(wèn)題您有什么建議?

史蒂夫•尤博：這可能跟一些稅收政策，以及過(guò)多的中間環(huán)節(jié)和過(guò)高的藥品加成因素有關(guān)。經(jīng)銷商、醫(yī)院銷售會(huì)有加成，藥品還要繳納增值稅和其他的稅種，總的來(lái)說(shuō)一種藥品出廠之后到最后賣給患者，價(jià)格有可能提升50%左右。

我們協(xié)會(huì)phrma也向有關(guān)部門建議，在制訂發(fā)法律法規(guī)的過(guò)程當(dāng)中，應(yīng)廣泛聽取各個(gè)利益相關(guān)者的意見，包括企業(yè)和學(xué)術(shù)界，包括患者是非常有意義的。這樣能夠進(jìn)一步確保藥品注冊(cè)、管理的制度是有效的，是以患者為中心的。

問(wèn)：關(guān)于藥品價(jià)格，協(xié)會(huì)是否與我國(guó)政府相關(guān)機(jī)構(gòu)或者其他相關(guān)制訂者達(dá)成任何的協(xié)議和共識(shí)?

史蒂夫•尤博：一般來(lái)說(shuō)，目前的藥品價(jià)格準(zhǔn)入談判中，會(huì)綜合考慮價(jià)格、銷售量、市場(chǎng)份額等主要參數(shù)，同時(shí)當(dāng)?shù)氐膰?guó)情，包括醫(yī)保的支付能力，也是藥企在藥品定價(jià)及談判上要考慮重要因素。

我想強(qiáng)調(diào)，作為企業(yè)我們是非常愿意跟政府進(jìn)行配合，而且我們認(rèn)為企業(yè)的目標(biāo)和政府的目標(biāo)是一致的，就是讓新藥能夠造福更多的中國(guó)患者。

問(wèn)：新藥上市之后，通過(guò)商業(yè)保險(xiǎn)怎么樣合作推出市場(chǎng)?商業(yè)保險(xiǎn)怎么為創(chuàng)新藥物提供市場(chǎng)準(zhǔn)入機(jī)會(huì)?

史蒂夫•尤博：在美國(guó)，商業(yè)保險(xiǎn)甚至可以說(shuō)是在新藥和醫(yī)療服務(wù)的提供方面發(fā)揮著領(lǐng)導(dǎo)者的作用，它已經(jīng)成為提高患者可及性和可負(fù)擔(dān)性一種重要的工具。中國(guó)有政府的公共醫(yī)療保險(xiǎn)制度，注重基本醫(yī)療保障，對(duì)一些創(chuàng)新藥的支付能力比較有限。我們認(rèn)為商業(yè)健康保險(xiǎn)能夠起到很好的補(bǔ)充作用，尤其是為花費(fèi)巨大的疾病提供保障。我們協(xié)會(huì)跟中國(guó)相關(guān)機(jī)構(gòu)正在做一個(gè)聯(lián)合的研究，研究商業(yè)健康保險(xiǎn)在中國(guó)發(fā)展所面臨的障礙是什么，相應(yīng)可以有什么樣的政策建議掃除這樣的障礙，擴(kuò)大醫(yī)保覆蓋面積。

問(wèn)：在明年，醫(yī)療技術(shù)和醫(yī)療服務(wù)領(lǐng)域有哪些值得期待的進(jìn)展?

史蒂夫•尤博：我們正處在令人激動(dòng)的科學(xué)黃金時(shí)期。在新藥研發(fā)方面，我認(rèn)為癌癥的免疫治療將成為一個(gè)重要領(lǐng)域。免疫治療是一種比較新的腫瘤治療的方法，通過(guò)增強(qiáng)免疫系統(tǒng)中某些成分的活性或者解除癌癥細(xì)胞對(duì)免疫系統(tǒng)的抑制來(lái)發(fā)揮作用，更好的對(duì)抗腫瘤細(xì)胞。免疫療法已經(jīng)被證明對(duì)某些類型的腫瘤是有效的。比如說(shuō)美國(guó)前總統(tǒng)卡特，他被診斷患有轉(zhuǎn)移性腦瘤，后來(lái)經(jīng)過(guò)免疫治療有比較好的治療效果。

其次，很多其他的疾病治療也都取得了進(jìn)步。例如糖尿病，現(xiàn)在的糖尿病新的藥物不僅能夠更好的控制血糖的水平，還能夠更好的預(yù)防心腦血管疾病的發(fā)生。另外，丙肝的治療也取得突破，現(xiàn)在的丙肝新藥在12個(gè)星期的療程之后有很大幾率可以治愈這種疾病。因此，評(píng)估此類藥物的價(jià)值不僅要考慮藥品本身的成本，同時(shí)也要充分考慮藥品在提高生產(chǎn)力以及減少其他疾病發(fā)生等方面所帶來(lái)的經(jīng)濟(jì)效益。

有藥品降價(jià)60%！廣東啟用新版醫(yī)保藥品目錄

3月1日起，廣東正式啟用新版醫(yī)保藥品目錄。最新版國(guó)家新冠肺炎診療方案所列藥品和221個(gè)國(guó)家談判藥品全部納入廣東省醫(yī)保支付范圍。
》》新版醫(yī)保目錄與之前有哪些不同
與往年相比，本次醫(yī)保藥品目錄調(diào)整看點(diǎn)之一是談判降價(jià)調(diào)入的藥品數(shù)量最多、惠及的治療領(lǐng)域最廣泛。
新增119種藥品。這些藥品共涉及31個(gè)臨床組別，包括慢阻肺用藥、紅斑狼瘡用藥、抗抑郁癥用藥等，占所有臨床組別的86%，患者受益面非常廣泛，其獲得感更加強(qiáng)烈。
新增17種抗癌藥。本次目錄調(diào)整新增了17種抗癌藥，其中包括PD-1、侖伐替尼等新藥、好藥。目錄內(nèi)癌癥用藥的保障水平再次提升。
調(diào)出29種藥品。這些“被清退”藥品主要是臨床價(jià)值不高且可替代，或者被藥監(jiān)部門撤銷文號(hào)成為“僵尸藥”等。在論證與評(píng)審中，專家們將可替代性作為一項(xiàng)重要指標(biāo)，被調(diào)出的藥品在目錄內(nèi)均有療效相當(dāng)，或者更好的藥物可供替代。這些藥品的調(diào)出，將為更多新藥、好藥納入目錄騰出空間。
新藥“入群”。為了滿足患者對(duì)新上市藥品的需求，2020年8月17日前上市的藥品均被納入本次目錄調(diào)整的范圍，其中有16種新上市的藥品被調(diào)入目錄。
可以看出，這次醫(yī)保藥品目錄調(diào)整納入性價(jià)比高的藥品、調(diào)出臨床價(jià)值不高的藥品、全覆蓋治療新冠肺炎相關(guān)藥品，其重點(diǎn)依舊放在“保基本”，提高患者用藥的可及性。

協(xié)同高瓴，牽手艾伯維的天境生物是怎樣一家公司？

02 一款“彎道超車”的產(chǎn)品

此次被艾伯維高度認(rèn)可的lemzoparlimab，是由天境生物自主研發(fā)、用于治療多種癌癥的創(chuàng)新型CD47單克隆抗體，也是天境生物眾多具有專利的創(chuàng)新研發(fā)管線中極具潛力的研究藥物之一。

目前以CD47為靶點(diǎn)的免疫療法被譽(yù)為繼PD-(L)1后，下一個(gè)攻克癌癥的重磅“希望”。

半年前，吉利德Gilead以總金額49億美元收購(gòu)了專注研發(fā)CD47通路抑制劑的生物技術(shù)公司Forty Seven。一度轟動(dòng)業(yè)界，成為2020年截止目前生物制藥第二大并購(gòu)案。

雖然全球范圍尚無(wú)CD47單抗獲批上市，但據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，已有約超20家公司正在開發(fā)針對(duì)CD47靶點(diǎn)的產(chǎn)品，不僅有CD47單抗，還有針對(duì)CD47和其它靶點(diǎn)的雙特異性抗體，其中有十幾款已邁入臨床研究階段，除了最有名的Forty Seven，還包括恒瑞、信達(dá)等。

在這眾多CD47里，為何天境生物的項(xiàng)目脫穎而出？

天境生物創(chuàng)始人、榮譽(yù)董事長(zhǎng)主席兼董事臧敬五博士自豪的表示，天境生物的CD47抗體在全球是走在前列的。

因?yàn)?，雖然對(duì)CD47進(jìn)行阻斷已被公認(rèn)為是破壞癌細(xì)胞逃避被檢測(cè)和攻擊的最具開發(fā)前景的方法之一。但是，由于CD47會(huì)與紅細(xì)胞進(jìn)行結(jié)合，從而在治療過(guò)程中可能會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重貧血等血液學(xué)副作用，這使得CD47抗體作為癌癥治療手段的研發(fā)和臨床應(yīng)用受到阻礙。

因此，全球多個(gè)藥企的CD47項(xiàng)目都受到了嚴(yán)重影響，有的甚至停止了開發(fā)。

而天境生物從四年前開始布局的時(shí)候就已經(jīng)意識(shí)到了這個(gè)副作用的嚴(yán)重挑戰(zhàn)，因而在研發(fā)的開始就做了差異化設(shè)計(jì)。

通過(guò)巧妙的抗體設(shè)計(jì)和篩選，天境生物科研團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了一種名為lemzoparlimab的CD47抗體，這種抗體與癌細(xì)胞有極強(qiáng)的結(jié)合力，同時(shí)能將對(duì)紅細(xì)胞的影響降至最低。lemzoparlimab通過(guò)一個(gè)獨(dú)特的識(shí)別區(qū)域因而結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的CD47分子。令人欣喜的是，紅細(xì)胞表面CD47的同一區(qū)域被大量的糖鏈所屏蔽，糖鏈形成的天然屏障能夠阻止lemzoparlimab與紅細(xì)胞產(chǎn)生不必要的結(jié)合，從而避免因?yàn)榭贵w結(jié)合而被吞噬。

目前l(fā)emzoparlimab（TJC4）在美國(guó)已經(jīng)完成了一期臨床（爬坡試驗(yàn)），從臨床數(shù)據(jù)很明顯可以看出跟其他CD47抗體的差異化優(yōu)勢(shì)，證明已經(jīng)成功避免了產(chǎn)生嚴(yán)重貧血等血液學(xué)副作用。且在全球臨床研究階段，暫未發(fā)現(xiàn)其他具有類似屬性的CD47抗體。

據(jù)悉，具體的臨床數(shù)據(jù)將會(huì)在今年下半年舉行的全球癌癥免疫治療學(xué)會(huì)年會(huì)(SITC2020)上正式公布。其中，針對(duì)急性髓系白血病（AML）患者的爬坡試驗(yàn)中的部分?jǐn)?shù)據(jù)還將會(huì)在美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH2020）上對(duì)外公布。

基于其藥物分子的優(yōu)勢(shì)，lemzoparlimab（TJC4）的全球及中國(guó)的臨床開發(fā)進(jìn)程將會(huì)更快。

除了單藥治療，目前l(fā)emzoparlimab和Keytruda?（派姆單抗）以及Rituxan?（利妥昔單抗）的聯(lián)合治療試驗(yàn)也正在中美兩國(guó)進(jìn)行，主要用于治療實(shí)體瘤或淋巴瘤患者。

跟艾伯維合作后，天境生物也會(huì)與其全球領(lǐng)先的venetoclax (Venclexta?)開展聯(lián)合開發(fā)方案。

03 三個(gè)與眾不同的創(chuàng)新

? “贏在起跑線上”的創(chuàng)新

據(jù)臧敬五博士介紹，天境生物從開始組建公司伊始，其定位就是聚焦全球創(chuàng)新生物藥，和全球生物制藥公司同臺(tái)競(jìng)爭(zhēng)。

因此除了產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)對(duì)標(biāo)全球高度外，天境生物已經(jīng)成功構(gòu)建了全球和中國(guó)的兩條產(chǎn)品管線，即風(fēng)險(xiǎn)較低、“快速產(chǎn)品上市”的 中國(guó)研發(fā)管線 ，和具有全球競(jìng)爭(zhēng)力、風(fēng)險(xiǎn)較高、“快速概念驗(yàn)證”的 全球研發(fā)管線 。

▲天境生物“雙輪”開發(fā)策略

雙輪研發(fā)策略驅(qū)動(dòng)，通過(guò)全球的成熟系統(tǒng)快速完成臨床驗(yàn)證（I期臨床或部分II期臨床）；然后在中國(guó)加速進(jìn)行適合中國(guó)患者的臨床開發(fā)，讓新藥更早地在中國(guó)上市造?；颊摺?/p>

? “更快”惠及臨床的創(chuàng)新

創(chuàng)新之道，患者為先。所有的新藥創(chuàng)新只有惠及患者才是真正有價(jià)值。臧敬五博士表示。而天境生物也正在這樣做。

“

加速惠及臨床第一步： 從研發(fā)型公司轉(zhuǎn)型成集研發(fā)、臨床、生產(chǎn)、銷售的全價(jià)值鏈公司。

”

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)：

“轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)”自2003年由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）正式提出后，成為了全球頂級(jí)制藥企業(yè)的“開發(fā)密碼”。其降低新藥開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)、加快臨床速度的重要作用也越來(lái)越被證明。

作為全球化創(chuàng)新生物公司，天境生物除了中國(guó)上海已成立的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究部。

生產(chǎn)基地：

2019年5月，天境生物確定在杭州建立研發(fā)及GMP生產(chǎn)基地，重點(diǎn)生產(chǎn)其創(chuàng)新藥管線在中美兩國(guó)的臨床開發(fā)成果。

商業(yè)化團(tuán)隊(duì)：

2020年7月，天境生物宣布任命朱益飛先生為首席商務(wù)官，向天境生物創(chuàng)始人、榮譽(yù)董事長(zhǎng)主席兼董事臧敬五博士直接匯報(bào)，自2020年8月10日起正式生效。

新上任的首席商務(wù)官朱益飛歷任齊魯制藥集團(tuán)銷售總經(jīng)理、百濟(jì)神州首席商務(wù)官，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域擁有豐富商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)，目前也正在快速組建天境生物的商業(yè)化團(tuán)隊(duì)。

臧敬五博士表示，自兩個(gè)里程碑事件，天境生物正式進(jìn)入2.0階段。也就是成為覆蓋研發(fā)、臨床、生產(chǎn)、銷售全價(jià)值鏈的綜合性全球生物創(chuàng)新藥公司。真正將“創(chuàng)新”轉(zhuǎn)化為“價(jià)值”。

“

加速惠及臨床第二步 ：進(jìn)一步海外合作。

”

天境生物首席財(cái)務(wù)官朱杰倫介紹，比如此次跟艾伯維達(dá)成的合作，分別從資金、生產(chǎn)、數(shù)據(jù)等方面對(duì)天境生物新產(chǎn)品加速上市形成了重要合力。

資金： 用于推進(jìn)創(chuàng)新藥管線研發(fā)及全球臨床試驗(yàn)，拓展全球商業(yè)化能力，從而形成一個(gè)非常好的良性循環(huán)。

生產(chǎn)： 作為全球藥王修美樂(lè)的廠商，艾伯維已建立起非常強(qiáng)大的生物藥生產(chǎn)工藝體系?？梢詫⑻炀成锏纳a(chǎn)工藝及產(chǎn)品質(zhì)量更好提升，產(chǎn)生最大的商業(yè)化價(jià)值。

數(shù)據(jù)： 天境生物會(huì)分享艾伯維在全球的合作臨床數(shù)據(jù)。海外的這些數(shù)據(jù)能夠幫助更快速地推進(jìn)中國(guó)臨床開發(fā)，甚至有望先于全球上市。

臧敬五博士表示，與艾伯維的合作為今后中國(guó)創(chuàng)新藥企的發(fā)展奠定了基礎(chǔ)。不僅是業(yè)界對(duì)天境生物的認(rèn)可，更是全球?qū)χ袊?guó)創(chuàng)新藥進(jìn)一步認(rèn)可的開始。

中國(guó)整個(gè)創(chuàng)新藥行業(yè)在快速地發(fā)展，更多中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)后續(xù)經(jīng)歷一段時(shí)間后也會(huì)銜接到全球銷售?！斑@種商業(yè)模式美國(guó)也在用，因?yàn)殇N售還是大公司的強(qiáng)項(xiàng)，所以不管是中國(guó)還是美國(guó)公司，選擇跟大公司合作，能夠把這些創(chuàng)新藥的產(chǎn)品商業(yè)價(jià)值最大化。”

據(jù)悉天境生物第一款產(chǎn)品——治療多發(fā)性骨髓瘤的TJ202（菲澤妥單抗）預(yù)計(jì)2022年將在中國(guó)首先上市。而隨著TJ202的上市，將會(huì)帶動(dòng)其他產(chǎn)品形成協(xié)同價(jià)值。到2024年還會(huì)有三、四款新產(chǎn)品相繼上市。

? “創(chuàng)業(yè)合伙人”式的資本合作創(chuàng)新

自成立以來(lái)，天境生物備受優(yōu)質(zhì)資本青睞，三年內(nèi)已經(jīng)募集了來(lái)自中國(guó)及全球領(lǐng)先的醫(yī)療 健康 和生物技術(shù)資本超5億美元投資。如果加上本次4.18億美元的PIPE融資，累計(jì)募集資金接近10億美元。

▲天境生物融資進(jìn)程

2020年1月成功登錄NASDAQ，截止目前天境生物股價(jià)漲幅超過(guò)了170%。

臧敬五博士表示，做創(chuàng)新藥不是一個(gè)公司唱“獨(dú)角戲”，一定要有一個(gè)完整的生態(tài)系統(tǒng)，包括人才、資本。

而天境生物跟資本的合作也不僅是資金。

2016年10月19日，天境生物完成了1000萬(wàn)美元A輪融資，投資方為康橋資本。此后康橋資本又連續(xù)三輪投資，成為天境生物最大投資人之一。

康橋資本更像是天境生物的聯(lián)合創(chuàng)業(yè)者，全鏈條全周期地推動(dòng)其管線發(fā)展和團(tuán)隊(duì)建設(shè)。

就像此前跟康橋資本的合作，出于戰(zhàn)略方面的考慮，可以看到此次高瓴資本牽頭的財(cái)團(tuán)除了有新加坡政府投資公司GIC，還包括其他知名亞洲和美國(guó)生物 科技 投資基金。都是在大 健康 領(lǐng)域有成熟布局的投資人。同時(shí)高瓴將有權(quán)提名一位代表進(jìn)入天境生物的董事會(huì)。高瓴資本將在天境生物向綜合型藥企轉(zhuǎn)型的過(guò)程中為其出謀劃策。

高瓴資本是近年來(lái)在大 健康 領(lǐng)域布局非常優(yōu)秀的典范。除了完整的上中下游完整產(chǎn)業(yè)矩陣外，在資源整合方面也獨(dú)樹一幟。

▲高瓴資本大 健康 領(lǐng)域矩陣

利用高瓴的資源矩陣，天境生物可以找到更多伙伴及合作項(xiàng)目。

此外通過(guò)高瓴的醫(yī)療機(jī)構(gòu)資源（包括血液腫瘤、實(shí)體腫瘤的研究性醫(yī)院），可以更多的結(jié)合產(chǎn)學(xué)研，與臨床專家合作，將新藥更好更快惠及中國(guó)患者。

創(chuàng)新藥是醫(yī)藥工業(yè)皇冠上的明珠，也是未來(lái)全球制藥產(chǎn)業(yè)的增長(zhǎng)動(dòng)力。

政策、資本、技術(shù)、人才紅利的共同推動(dòng)下，中國(guó)創(chuàng)新藥進(jìn)入了百花齊放的黃金時(shí)代，我們看到許許多多公司，從產(chǎn)業(yè)鏈的各個(gè)維度正在貢獻(xiàn)自己的力量。

從研發(fā)到國(guó)際合作再到商業(yè)化和資本合作，天境生物為中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展樹立了一個(gè)典范。

我們也看到了中國(guó)正逐步建立起更強(qiáng)大的創(chuàng)新藥生態(tài)系統(tǒng)，更好的推動(dòng)中國(guó)創(chuàng)新藥在全球的崛起。

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