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首款嚴(yán)重多發(fā)性硬化癥新藥在美獲批
,用于治療多發(fā)性硬化癥

佚名 2023-08-05 04:34:06

3月28日,羅氏集團(tuán)成員genentech公司宣布

,美國食品藥品監(jiān)督管理局(fda)批準(zhǔn)其旗下新藥ocrevus(ocrelizumab)用于治療復(fù)發(fā)緩解型及原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥。

多發(fā)性硬化癥(ms)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥疾病

,目前尚無治愈方案
。病人的自身免疫系統(tǒng)會異常地攻擊大腦、脊髓和視神經(jīng)細(xì)胞的髓鞘(它們包裹神經(jīng)細(xì)胞起絕緣和支撐作用)進(jìn)而損傷神經(jīng)
,會擾亂大腦和身體其他部位之間的通信。隨后導(dǎo)致肌肉無力
、疲勞
、視覺損傷等問題,并最終可能導(dǎo)致殘疾
。大多數(shù)的多發(fā)性硬化癥患者(ms)在確診時(shí)都會伴隨復(fù)發(fā)緩解型和原發(fā)性進(jìn)展型硬化癥的癥狀。

,用于治療多發(fā)性硬化癥.png" />

ocrevus是一種人源化單克隆抗體

,被設(shè)計(jì)用于選擇性靶向cd20陽性b細(xì)胞,特定類型的免疫細(xì)胞被認(rèn)為是髓磷脂(神經(jīng)細(xì)胞絕緣和支持)和軸突(神經(jīng)細(xì)胞)損傷的關(guān)鍵貢獻(xiàn)者
。 這種神經(jīng)細(xì)胞損傷可導(dǎo)致ms患者的殘疾
。 基于臨床前研究,ocrevus結(jié)合到某些b細(xì)胞上表達(dá)的cd20細(xì)胞表面蛋白
,但不結(jié)合干細(xì)胞或漿細(xì)胞
,因此可以保護(hù)免疫系統(tǒng)的重要功能。ocrevus通過每六個(gè)月靜脈輸注一次給藥
。第一劑給予兩次300mg輸注,間隔兩周
。隨后的劑量以單次600mg劑量輸注給予

早前ocrevus曾獲得優(yōu)先審批資格,然而去年12月

,fda因?yàn)閾?dān)心生產(chǎn)問題決定將對ocrevus的審批推遲三個(gè)月,使得優(yōu)先審批并沒有派上用場
,如今
,這款注射藥物的成功上市,使其成為美國首個(gè)也是唯一一個(gè)同時(shí)獲批治療兩種類型多發(fā)性硬化癥的藥物
。分析師預(yù)計(jì)到2021年
,這款藥物的年銷售額將超過30億美元

羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品發(fā)展負(fù)責(zé)人sandra horning博士表示:“fda對ocrevus的批準(zhǔn)對ms患者來說意味著新時(shí)代的開始

,也代表著一流b細(xì)胞靶向治療的重大科學(xué)進(jìn)步?div id="m50uktp" class="box-center"> !?/p>

多發(fā)性硬化真的是“美女病”嗎

賽諾菲中國今天宣布

,國家藥品監(jiān)督管理局近日已批準(zhǔn)奧巴捷(特立氟胺片)在中國上市,用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化
。這也是目前在中國獲批的治療多發(fā)性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物


多發(fā)性硬化是一種終身
、慢性
、進(jìn)展性疾病,由于自身免疫系統(tǒng)的病變
,引起神經(jīng)髓鞘的破損和剝落
,致使脊髓、大腦以及視神經(jīng)功能受到損害
,患者的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾逐漸加重
,喪失自理能力
、失明甚至失去生命
。該病好發(fā)于20~40歲中青年群體
,女性患者大約是男性患者的1.5~2倍
。這些特征,讓多發(fā)性硬化癥有了一個(gè)別名——“美女病”


目前
,全球有超過230萬人患多發(fā)性硬化,發(fā)病率約為0.03%
。歐美國家患病率比亞洲人群高。由于缺乏大規(guī)模流行病學(xué)資料
,我國預(yù)計(jì)約有超過3萬名患者
。2018年5月,多發(fā)性硬化被納入中國《第一批罕見病目錄》


北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任崔麗英教授指出,多發(fā)性硬化作為一種罕見病
,大眾的認(rèn)知程度普遍偏低
。由于不同患者首發(fā)癥狀表現(xiàn)多樣,特別是第一次發(fā)作在臨床上經(jīng)常會出現(xiàn)延誤診斷
。該病因有時(shí)間多發(fā)和空間多發(fā)的特點(diǎn)
,易導(dǎo)致患者殘疾


四項(xiàng)隨機(jī)
、對照、雙盲臨床試驗(yàn)確定了特立氟胺片在復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者中的療效
。其中
,兩項(xiàng)Ⅲ期臨床研究TEMSO研究和TOWER研究的數(shù)據(jù)表明
,在核心期研究中
,與安慰劑相比,特立氟胺片顯著降低了患者年復(fù)發(fā)率
,同時(shí)也延緩了殘疾進(jìn)展
,并且在擴(kuò)展研究中療效維持長達(dá)10年。在TOWER研究中
,特立氟胺片14mg治療組中國亞組患者的年復(fù)發(fā)率相對風(fēng)險(xiǎn)降低了71.2%
,同組的全球患者年復(fù)發(fā)率相對風(fēng)險(xiǎn)則降低了36.3%。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學(xué)強(qiáng)教授表示:“大多數(shù)多發(fā)性硬化患者的癥狀不同
,有更多的治療選擇就意味著有更多提高患者生活質(zhì)量的可能
,我們臨床醫(yī)生也迫切希望有更多進(jìn)展期患者的治療方法。作為一種新型治療選擇
,奧巴捷在有效降低復(fù)發(fā)率的同時(shí)表現(xiàn)出了很好的耐受性,此外
,便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性
,可大大改善患者預(yù)后?div id="d48novz" class="flower left">
!?/p>

多發(fā)性硬化癥能治好么

永遠(yuǎn)小----?細(xì)胞治療中心??采用胎兒干細(xì)胞??來提供多發(fā)性硬化癥(MS)的治療,在大多數(shù)病人反饋 有改善

。多發(fā)性硬化癥治療的目標(biāo)是終止免疫性侵略
,也就是說,通過破壞該疾病的主要機(jī)制 對抗 針對患者自體神經(jīng)系統(tǒng)的內(nèi)部的攻擊
。這樣能達(dá)到神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的下降或消退

在多發(fā)性硬化癥的治療

, 干細(xì)胞有兩大作用:

·預(yù)防神經(jīng)細(xì)胞損傷:干細(xì)胞能夠幫助減少或甚至防止神經(jīng)細(xì)胞的損傷

。這個(gè)過程被稱為“神經(jīng)保護(hù)”。

·受損的髓鞘修復(fù):??保護(hù)神經(jīng)纖維的髓鞘層是由多發(fā)性硬化癥病人自體免疫系統(tǒng)被損害

。大腦中的專門的干細(xì)胞 可以產(chǎn)生髓鞘生成細(xì)胞
,這樣可以促進(jìn)髓鞘的修復(fù)
。這個(gè)過程被稱為“髓鞘再生”

永遠(yuǎn)小----?在治療多發(fā)性硬化癥具有豐富的經(jīng)驗(yàn)。6年當(dāng)中

,我們治療這種疾病不同形式的150個(gè)患者
,成功率達(dá)到78%。

接受細(xì)胞移植后病人反映的改善如下:

減輕疾病過程以及狀態(tài)穩(wěn)定化;

病癥增重期縮短

,延長緩解期;

四肢痙攣數(shù)量減少;

步態(tài)穩(wěn)定化,?動作更 協(xié)調(diào),提高平衡能力;

提高語言表達(dá)能力;

情緒和認(rèn)知的改善;

提高免疫力;

改善心臟

,腎臟
,肝臟和腸道功能;

提高生活質(zhì)量;

多發(fā)性硬化癥患者早期細(xì)胞治療后 有機(jī)會回到工作崗位。

恢復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)需要時(shí)間和耐心。在 永遠(yuǎn)小----?細(xì)胞治療中心做的綜合多發(fā)性硬化癥治療持續(xù)5天

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