首款嚴(yán)重多發(fā)性硬化癥新藥在美獲批，用于治療多發(fā)性硬化癥

3月28日，羅氏集團(tuán)成員genentech公司宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(fda)批準(zhǔn)其旗下新藥ocrevus(ocrelizumab)用于治療復(fù)發(fā)緩解型及原發(fā)性進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥。

多發(fā)性硬化癥(ms)是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥疾病，目前尚無(wú)治愈方案。病人的自身免疫系統(tǒng)會(huì)異常地攻擊大腦、脊髓和視神經(jīng)細(xì)胞的髓鞘(它們包裹神經(jīng)細(xì)胞起絕緣和支撐作用)進(jìn)而損傷神經(jīng)，會(huì)擾亂大腦和身體其他部位之間的通信。隨后導(dǎo)致肌肉無(wú)力、疲勞、視覺(jué)損傷等問(wèn)題，并最終可能導(dǎo)致殘疾。大多數(shù)的多發(fā)性硬化癥患者(ms)在確診時(shí)都會(huì)伴隨復(fù)發(fā)緩解型和原發(fā)性進(jìn)展型硬化癥的癥狀。

ocrevus是一種人源化單克隆抗體，被設(shè)計(jì)用于選擇性靶向cd20陽(yáng)性b細(xì)胞，特定類型的免疫細(xì)胞被認(rèn)為是髓磷脂(神經(jīng)細(xì)胞絕緣和支持)和軸突(神經(jīng)細(xì)胞)損傷的關(guān)鍵貢獻(xiàn)者。 這種神經(jīng)細(xì)胞損傷可導(dǎo)致ms患者的殘疾。 基于臨床前研究，ocrevus結(jié)合到某些b細(xì)胞上表達(dá)的cd20細(xì)胞表面蛋白，但不結(jié)合干細(xì)胞或漿細(xì)胞，因此可以保護(hù)免疫系統(tǒng)的重要功能。ocrevus通過(guò)每六個(gè)月靜脈輸注一次給藥。第一劑給予兩次300mg輸注，間隔兩周。隨后的劑量以單次600mg劑量輸注給予。

早前ocrevus曾獲得優(yōu)先審批資格，然而去年12月，fda因?yàn)閾?dān)心生產(chǎn)問(wèn)題決定將對(duì)ocrevus的審批推遲三個(gè)月，使得優(yōu)先審批并沒(méi)有派上用場(chǎng)，如今，這款注射藥物的成功上市，使其成為美國(guó)首個(gè)也是唯一一個(gè)同時(shí)獲批治療兩種類型多發(fā)性硬化癥的藥物。分析師預(yù)計(jì)到2021年，這款藥物的年銷售額將超過(guò)30億美元。

羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品發(fā)展負(fù)責(zé)人sandra horning博士表示：“fda對(duì)ocrevus的批準(zhǔn)對(duì)ms患者來(lái)說(shuō)意味著新時(shí)代的開(kāi)始，也代表著一流b細(xì)胞靶向治療的重大科學(xué)進(jìn)步。”

多發(fā)性硬化真的是“美女病”嗎？

賽諾菲中國(guó)今天宣布，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近日已批準(zhǔn)奧巴捷(特立氟胺片)在中國(guó)上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化。這也是目前在中國(guó)獲批的治療多發(fā)性硬化的首款口服型疾病修正治療藥物。

多發(fā)性硬化是一種終身、慢性、進(jìn)展性疾病，由于自身免疫系統(tǒng)的病變，引起神經(jīng)髓鞘的破損和剝落，致使脊髓、大腦以及視神經(jīng)功能受到損害，患者的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾逐漸加重，喪失自理能力、失明甚至失去生命。該病好發(fā)于20~40歲中青年群體，女性患者大約是男性患者的1.5~2倍。這些特征，讓多發(fā)性硬化癥有了一個(gè)別名——“美女病”。

目前，全球有超過(guò)230萬(wàn)人患多發(fā)性硬化，發(fā)病率約為0.03%。歐美國(guó)家患病率比亞洲人群高。由于缺乏大規(guī)模流行病學(xué)資料，我國(guó)預(yù)計(jì)約有超過(guò)3萬(wàn)名患者。2018年5月，多發(fā)性硬化被納入中國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任崔麗英教授指出，多發(fā)性硬化作為一種罕見(jiàn)病，大眾的認(rèn)知程度普遍偏低。由于不同患者首發(fā)癥狀表現(xiàn)多樣，特別是第一次發(fā)作在臨床上經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)延誤診斷。該病因有時(shí)間多發(fā)和空間多發(fā)的特點(diǎn)，易導(dǎo)致患者殘疾。

四項(xiàng)隨機(jī)、對(duì)照、雙盲臨床試驗(yàn)確定了特立氟胺片在復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化患者中的療效。其中，兩項(xiàng)Ⅲ期臨床研究TEMSO研究和TOWER研究的數(shù)據(jù)表明，在核心期研究中，與安慰劑相比，特立氟胺片顯著降低了患者年復(fù)發(fā)率，同時(shí)也延緩了殘疾進(jìn)展，并且在擴(kuò)展研究中療效維持長(zhǎng)達(dá)10年。在TOWER研究中，特立氟胺片14mg治療組中國(guó)亞組患者的年復(fù)發(fā)率相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低了71.2%，同組的全球患者年復(fù)發(fā)率相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)則降低了36.3%。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科胡學(xué)強(qiáng)教授表示：“大多數(shù)多發(fā)性硬化患者的癥狀不同，有更多的治療選擇就意味著有更多提高患者生活質(zhì)量的可能，我們臨床醫(yī)生也迫切希望有更多進(jìn)展期患者的治療方法。作為一種新型治療選擇，奧巴捷在有效降低復(fù)發(fā)率的同時(shí)表現(xiàn)出了很好的耐受性，此外，便捷的服藥方式可有效提升患者的依從性，可大大改善患者預(yù)后。”

多發(fā)性硬化癥能治好么

永遠(yuǎn)小----?細(xì)胞治療中心??采用胎兒干細(xì)胞??來(lái)提供多發(fā)性硬化癥（MS）的治療，在大多數(shù)病人反饋 有改善。多發(fā)性硬化癥治療的目標(biāo)是終止免疫性侵略，也就是說(shuō)，通過(guò)破壞該疾病的主要機(jī)制 對(duì)抗 針對(duì)患者自體神經(jīng)系統(tǒng)的內(nèi)部的攻擊。這樣能達(dá)到神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的下降或消退。

在多發(fā)性硬化癥的治療， 干細(xì)胞有兩大作用:

·預(yù)防神經(jīng)細(xì)胞損傷：干細(xì)胞能夠幫助減少或甚至防止神經(jīng)細(xì)胞的損傷。這個(gè)過(guò)程被稱為“神經(jīng)保護(hù)”。

·受損的髓鞘修復(fù)：??保護(hù)神經(jīng)纖維的髓鞘層是由多發(fā)性硬化癥病人自體免疫系統(tǒng)被損害。大腦中的專門(mén)的干細(xì)胞 可以產(chǎn)生髓鞘生成細(xì)胞，這樣可以促進(jìn)髓鞘的修復(fù)。這個(gè)過(guò)程被稱為“髓鞘再生”。

永遠(yuǎn)小----?在治療多發(fā)性硬化癥具有豐富的經(jīng)驗(yàn)。6年當(dāng)中，我們治療這種疾病不同形式的150個(gè)患者，成功率達(dá)到78%。

接受細(xì)胞移植后病人反映的改善如下：

減輕疾病過(guò)程以及狀態(tài)穩(wěn)定化;

病癥增重期縮短，延長(zhǎng)緩解期;

四肢痙攣數(shù)量減少;

步態(tài)穩(wěn)定化,?動(dòng)作更 協(xié)調(diào)，提高平衡能力;

提高語(yǔ)言表達(dá)能力;

情緒和認(rèn)知的改善;

提高免疫力;

改善心臟，腎臟，肝臟和腸道功能;

提高生活質(zhì)量;

多發(fā)性硬化癥患者早期細(xì)胞治療后 有機(jī)會(huì)回到工作崗位。

恢復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)需要時(shí)間和耐心。在 永遠(yuǎn)小----?細(xì)胞治療中心做的綜合多發(fā)性硬化癥治療持續(xù)5天。

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