基因治療失明產(chǎn)品有望明年在美國(guó)獲批

近日，美國(guó)生物技術(shù)公司SparkTherapeutics研發(fā)出一種可治療“失明”的基因產(chǎn)品“SPK-RPE65”，如果明年完成審批程序，那么這項(xiàng)產(chǎn)品將成為在美國(guó)上市的首個(gè)基因療法產(chǎn)品。

據(jù)悉SparkTherapeutics是第二家向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交此類治療應(yīng)用申請(qǐng)的公司，但它很可能是第一家進(jìn)入基因治療市場(chǎng)的公司。

Spark Therapeutics 公司聯(lián)合創(chuàng)始人凱瑟琳·海伊(Katherine High)在本周二舉行的麻省理工 Emtech 大會(huì)上表示，他們將在明年推出第一款基因治療產(chǎn)品：SPK-RPE65。用于治療眼部基因突變導(dǎo)致的失明。目前，還沒有任何藥物可以治療這些被稱之為遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的疾病。

Spark Therapeutics 公司計(jì)劃在2017年年底完成向FDA申請(qǐng)。如果明年獲得批準(zhǔn)，它將是在美上市的首個(gè)用于治療遺傳性疾病的基因治療產(chǎn)品。在這之前已有其他兩家公司開發(fā)的基因治療產(chǎn)品在歐洲獲批。其中一種是可治療脂蛋白脂酶缺乏癥(LPLD)的產(chǎn)品“Glybera”， Glybera 的制造商 UniQure 2015 年向FDA 的申請(qǐng)上市卻被駁回，F(xiàn)DA要求其進(jìn)行額外的臨床試驗(yàn)以證明其治療的有效性。

長(zhǎng)久以來(lái)，基因治療在臨床方面不斷遭遇失敗，1999 年的一次實(shí)驗(yàn)治療甚至導(dǎo)致患者出現(xiàn)并發(fā)癥而死亡。海伊表示以前那些失敗的案例，部分是由于動(dòng)物模型沒有充分暴露基因治療的潛在故障所致?！澳惚仨毥鉀Q大量的問題，才能真正開始治療發(fā)展，”凱瑟琳·海伊說(shuō)道?！癝park 在臨床實(shí)驗(yàn)中已經(jīng)通過 SPK-RPE65 解決了這些問題。”

本周，該公司在美國(guó)眼科學(xué)會(huì)年會(huì)上展示了第三階段的臨床實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)： 29 名幾乎失明的患者在接受治療后，有 27 人在一年后視力得到了提高，無(wú)人因?yàn)橹委煶霈F(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。

治療過程需要對(duì)患者在麻醉狀態(tài)下進(jìn)行 45 分鐘的外科手術(shù)，術(shù)后 30 天內(nèi)即可觀察到視力變化。

凱瑟琳·海伊表示，“公司已經(jīng)完成了試驗(yàn)，并且不計(jì)劃在申請(qǐng)F(tuán)DA批準(zhǔn)之前進(jìn)行任何其他的測(cè)試 ，這表明了Spark對(duì)通過FDA審批的信心?！?/p>

Spark 在2007 年便開始了SPK-RPE65 的相關(guān)測(cè)試，并收購(gòu)了一家在基因治療實(shí)驗(yàn)方面有先進(jìn)且安全方案的公司。與此同時(shí)，Spark 也在開展血友病基因治療研究，目前該項(xiàng)目已經(jīng)取得了令人頗為樂觀的結(jié)果。

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