2016年10月06日訊 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）是許多罕見(jiàn)病藥物公司競(jìng)相追逐的對(duì)象。不久前FDA批準(zhǔn)了Sarepta公司開(kāi)發(fā)的Exondys 51用于治療特定基因突變型的DMD患者
此次獲得Sarepta公司重視的是Summit公司旗下的抗肌萎縮蛋白調(diào)節(jié)劑管線
Ezutromid是通過(guò)提高患者體內(nèi)抗肌萎縮蛋白水平來(lái)治療DMD
發(fā)新型杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物.png)
按照協(xié)議
，Summit公司將首先獲得4000萬(wàn)美元的預(yù)付款，同時(shí)視藥物的研發(fā)情況獲得超過(guò)5億美元的里程碑獎(jiǎng)金。協(xié)議還規(guī)定，自2018年起，Sarepta和Summit將按照45%：55%的比例分擔(dān)該類(lèi)藥物研發(fā)經(jīng)費(fèi)支出。FDA九月份剛剛批準(zhǔn)Exondys 51用于治療因外顯子51基因突變引起的DMD患者
。然而有分析人士認(rèn)為公司提交送審的臨床研究數(shù)據(jù)過(guò)于薄弱，例如研究中僅有12名患者參與，且沒(méi)有引入對(duì)照組。這一事件也引起了業(yè)界的廣泛關(guān)注。杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良簡(jiǎn)介
杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是一種X染色體隱性遺傳疾病
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