，并因表達(dá)產(chǎn)物——蛋白質(zhì)發(fā)揮了功能使疾病得以治療?div id="m50uktp" class="box-center"> ；蛑委煹慕Y(jié)果就像給基因做了一次手術(shù)
，治病治根，所以有人又把它形容為“分子外科”
。
我們可以將基因治療分為性細(xì)胞基因和體細(xì)胞基因治療兩種類型
。性細(xì)胞基因治療是在患者的性細(xì)胞中進(jìn)行操作，使其后代從此再不會(huì)得這種遺傳疾病
。體細(xì)胞基因治療是當(dāng)前基因治療研究的主流
。但其不足之處也很明顯，它并沒(méi)前改變病人已有單個(gè)或多個(gè)基因缺陷的遺傳背景
，以致在其后代的子孫中必然還會(huì)有人要患這一疾病
。
無(wú)論哪一種基因治療，目前都處于初期的臨床試驗(yàn)階段
，均沒(méi)有穩(wěn)定的療效和完全的安全性
，這是當(dāng)前基因治療的研究現(xiàn)狀。
可以說(shuō)，在沒(méi)有完全解釋人類基因組的運(yùn)轉(zhuǎn)機(jī)制
、充分了解基因調(diào)控機(jī)制和疾病的分子機(jī)理之前進(jìn)行基因治療是相當(dāng)危險(xiǎn)的
。增強(qiáng)基因治療的安全性，提高臨床試驗(yàn)的嚴(yán)密性及合理性尤為重要
。盡管基因治療仍有許多障礙有待克服
，但總的趨勢(shì)是令人鼓舞的。據(jù)統(tǒng)計(jì)
，截止1998年底
，世界范圍內(nèi)已有373個(gè)臨床法案被實(shí)施，累計(jì)3134人接受了基因轉(zhuǎn)移試驗(yàn)
，充分顯示了其巨大的開發(fā)潛力及應(yīng)用前景
。正如基因治療的奠基者們當(dāng)初所預(yù)言的那樣，基因治療的出現(xiàn)將推動(dòng)新世紀(jì)醫(yī)學(xué)的革命性變化
。
[編輯本段]基因工程將使傳統(tǒng)中藥進(jìn)入新時(shí)代
5月13日 13日參加“中藥與天然藥物”國(guó)際研討會(huì)的中國(guó)專家認(rèn)為
，轉(zhuǎn)基因藥用植物或器官研究、有效次生代謝途徑關(guān)鍵酶基因的克隆研究
、中藥DNA分子標(biāo)記以及中藥基因芯片的研究等
，已成為當(dāng)今中藥研究的熱點(diǎn)，并將使傳統(tǒng)中藥進(jìn)入一個(gè)嶄新的時(shí)代
。
據(jù)北京大學(xué)天然藥物及仿生學(xué)藥物國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任果德安介紹
，轉(zhuǎn)基因藥用植物或器官和組織研究是中國(guó)近幾年中藥生物技術(shù)比較活躍的領(lǐng)域之一。
在轉(zhuǎn)基因藥用植物的研究方面
，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥用植物研究所分別通過(guò)發(fā)根農(nóng)桿菌和根癌農(nóng)桿菌誘導(dǎo)丹參形成毛狀根和冠癭瘤進(jìn)而再分化形成植株
，他們將其與栽培的丹參作了形態(tài)和化學(xué)成分比較研究，結(jié)果發(fā)現(xiàn)毛狀根再生的植株葉片皺縮
、節(jié)間縮短
、植株矮化、須根發(fā)達(dá)等
；而冠癭組織再生的植株株形高大
、根系發(fā)達(dá)、產(chǎn)量高
，丹參酮的含量高于對(duì)照
，這對(duì)丹參的良種繁育，提高藥材質(zhì)量具有重要意義
。
果德安說(shuō)
，研究中藥化學(xué)成分的生物合成途徑，不僅可以有助于這些化學(xué)成分的仿生合成
，而且還可以人為地對(duì)這些化學(xué)成分的合成進(jìn)行生物調(diào)控
，有利于定向合成所需要的化學(xué)成分
。國(guó)內(nèi)有關(guān)這方面的研究已經(jīng)開始起步。
據(jù)了解
，中國(guó)在中藥研究中生物技術(shù)應(yīng)用方面的研究已經(jīng)漸漸興起
，有些方面如藥用植物組織與細(xì)胞培養(yǎng)，已積累了二三十年的經(jīng)驗(yàn)
，理論和技術(shù)都相當(dāng)成熟
，而且在全國(guó)范圍內(nèi)已形成了一定的規(guī)模。其中
，中藥材細(xì)胞工程研究正處于鼎盛時(shí)期
。
果德安介紹說(shuō)，面對(duì)許多野生植物瀕于滅絕
，一些特殊環(huán)境下的植物引種困難等問(wèn)題，中國(guó)科學(xué)工作者開始探索通過(guò)高等植物細(xì)胞
、器官等的大量培養(yǎng)生產(chǎn)有用的次生代謝物
。研究?jī)?nèi)容包括通過(guò)高產(chǎn)組織或細(xì)胞系的篩選與培養(yǎng)條件的優(yōu)化和通過(guò)對(duì)次生代謝產(chǎn)物生物合成途徑的調(diào)控等，達(dá)到降低成本及提高次生代謝產(chǎn)物產(chǎn)量的目的
。
此外
，近來(lái)利用植物懸浮培養(yǎng)細(xì)胞或不定根、發(fā)狀根對(duì)外源化學(xué)成分進(jìn)行生物轉(zhuǎn)化的研究也在悄然興起
，并已取得了一定的進(jìn)展
。
不僅如此，科學(xué)工作者更加重視對(duì)次生代謝產(chǎn)物生物合成途徑調(diào)控的研究
。這些研究都取得了令人興奮的成果
，說(shuō)明中國(guó)的藥用植物的細(xì)胞培養(yǎng)已進(jìn)入一個(gè)嶄新的時(shí)代。
果德安認(rèn)為
，今后研究的主要方向應(yīng)集中在價(jià)值大且瀕危的藥用植物的組織細(xì)胞培養(yǎng)
；對(duì)次生代謝產(chǎn)物的產(chǎn)生進(jìn)行調(diào)控；一些重要中藥化學(xué)成分的生物轉(zhuǎn)化
。另外
，還應(yīng)該加強(qiáng)動(dòng)物藥的生物技術(shù)研究。
[編輯本段]基因工程與醫(yī)藥衛(wèi)生
1.基因工程藥品的生產(chǎn)：
許多藥品的生產(chǎn)是從生物組織中提取的
。受材料來(lái)源限制產(chǎn)量有限
，其價(jià)格往往十分昂貴。
微生物生長(zhǎng)迅速
，容易控制
，適于大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)。若將生物合成相應(yīng)藥物成分的基因?qū)胛⑸锛?xì)胞內(nèi)
，讓它們產(chǎn)生相應(yīng)的藥物
，不但能解決產(chǎn)量問(wèn)題，還能大大降低生產(chǎn)成本。
⑴基因工程胰島素
胰島素是治療糖尿病的特效藥
，長(zhǎng)期以來(lái)只能依靠從豬
、牛等動(dòng)物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰島素
，其產(chǎn)量之低和價(jià)格之高可想而知
。
將合成的胰島素基因?qū)氪竽c桿菌，每2000L培養(yǎng)液就能產(chǎn)生100g胰島素
！大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)不但解決了這種比黃金還貴的藥品產(chǎn)量問(wèn)題
，還使其價(jià)格降低了30%-50%!
⑵基因工程干擾素
干擾素治療病毒感染簡(jiǎn)直是“萬(wàn)能靈藥”！過(guò)去從人血中提取
，300L血才提取1mg
！其“珍貴”程度自不用多說(shuō)。
基因工程人干擾素α-2b（安達(dá)芬） 是我國(guó)第一個(gè)全國(guó)產(chǎn)化基因工程人干擾素α-2b
，具有抗病毒
，抑制腫瘤細(xì)胞增生，調(diào)節(jié)人體免疫功能的作用
，廣泛用于病毒性疾病治療和多種腫瘤的治療
，是當(dāng)前國(guó)際公認(rèn)的病毒性疾病治療的首選藥物和腫瘤生物治療的主要藥物。
⑶其它基因工程藥物
人造血液
、白細(xì)胞介素
、乙肝疫苗等通過(guò)基因工程實(shí)現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn)，均為解除人類的病苦
，提高人類的健康水平發(fā)揮了重大的作用
。
2.基因診斷與基因治療：
運(yùn)用基因工程設(shè)計(jì)制造的“DNA探針”檢測(cè)肝炎病毒等病毒感染及遺傳缺陷，不但準(zhǔn)確而且迅速
。通過(guò)基因工程給患有遺傳病的人體內(nèi)導(dǎo)入正?div id="jfovm50" class="index-wrap">；蚩伞耙淮涡浴苯獬∪说募部唷?br> ◆SCID的基因工程治療
重癥聯(lián)合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能
，只要稍被細(xì)菌或者病毒感染
，就會(huì)發(fā)病死亡。這個(gè)病的機(jī)理是細(xì)胞的一個(gè)常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡(jiǎn)稱ADA）的基因（ada）發(fā)生了突變
?div id="jfovm50" class="index-wrap">？梢酝ㄟ^(guò)基因工程的方法治療。
基因工程——產(chǎn)最高效藥物的轉(zhuǎn)基因動(dòng)物
轉(zhuǎn)基因動(dòng)物是一種個(gè)體表達(dá)反應(yīng)系統(tǒng)
，代表了當(dāng)今時(shí)代藥物生產(chǎn)的最新成就
，也是最復(fù)雜、最具有廣闊前景的生物反應(yīng)系統(tǒng)
。就通過(guò)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物家畜來(lái)生產(chǎn)基因藥物而言
，最理想的表達(dá)場(chǎng)所是乳腺
。因?yàn)槿橄偈且粋€(gè)外泌器官，乳汁不進(jìn)入體內(nèi)循環(huán)
，不會(huì)影響到轉(zhuǎn)基因動(dòng)物本身的生理代謝反應(yīng)
。從轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的乳汁中獲取的基因產(chǎn)物，不但產(chǎn)量高
、易提純
，而且表達(dá)的蛋白經(jīng)過(guò)充分的修飾加工，具有穩(wěn)定的生物活性
，因此又稱為“動(dòng)物乳腺生物反應(yīng)器”
。所以用轉(zhuǎn)基因牛、羊等家畜的乳腺表達(dá)人類所需蛋白基因
，就相當(dāng)于建一座大型制藥廠
，這種藥物工廠顯然具有投資少、效益高
、無(wú)公害等優(yōu)點(diǎn)
。
從生物學(xué)的觀點(diǎn)來(lái)看，生物機(jī)體對(duì)能量的利用和轉(zhuǎn)化的效率是當(dāng)今世界上任何機(jī)械裝置所望塵莫及的
。因此，通過(guò)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物來(lái)生產(chǎn)藥物是迄今為止人們所能想象得出的最為有效
、最為先進(jìn)的系統(tǒng)
。
轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的乳腺可以源源不斷地提供目的基因的產(chǎn)生（藥物蛋白質(zhì)），不但產(chǎn)量高
，而且表達(dá)的產(chǎn)物已經(jīng)過(guò)充分修飾和加工
，具有穩(wěn)定的生物活性。作為生物反應(yīng)器的轉(zhuǎn)基因運(yùn)動(dòng)又可無(wú)限繁殖
，故具有成本低
、周期短和效益好的優(yōu)點(diǎn)。一些由轉(zhuǎn)基因家畜乳汁中分離的藥物蛋白正用于臨床試驗(yàn)
。
目前
，我國(guó)在轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的研究領(lǐng)域，已獲得了轉(zhuǎn)基因小鼠
、轉(zhuǎn)基因兔
、轉(zhuǎn)基因魚、轉(zhuǎn)基因豬
、轉(zhuǎn)基因羊和轉(zhuǎn)基因牛
。20世紀(jì)90年代，國(guó)家“863”高技術(shù)計(jì)劃已將轉(zhuǎn)基因羊——乳腺生物反應(yīng)器的研究列為重大項(xiàng)目
。
雖然目前通過(guò)轉(zhuǎn)基因動(dòng)物（家畜）——乳腺生物反應(yīng)器生產(chǎn)的藥物或珍貴蛋白尚未形成產(chǎn)業(yè)
，但據(jù)國(guó)外經(jīng)濟(jì)學(xué)家預(yù)測(cè)
，大約10年后，轉(zhuǎn)基因運(yùn)動(dòng)生產(chǎn)的藥品就會(huì)鼎足于世界市場(chǎng)
。那時(shí)
，單是藥物的年銷售額就超過(guò)250億美元（還不包括營(yíng)養(yǎng)蛋白和其他產(chǎn)品），從而使轉(zhuǎn)基因動(dòng)物（家畜）——乳腺生物反應(yīng)器產(chǎn)業(yè)成為最具有高額利潤(rùn)的新型工業(yè)
。
2000年12月25日
，北京三只轉(zhuǎn)基因羊的問(wèn)世以及在此之前各種轉(zhuǎn)基因蔬菜、水稻
、棉花等
，使人們對(duì)轉(zhuǎn)基因技術(shù)備加關(guān)注，那么轉(zhuǎn)基因技術(shù)到底是一種什么樣的神秘技術(shù)呢
？
北京市順義區(qū)三高科技農(nóng)業(yè)試驗(yàn)示范區(qū)的北京興綠原生物科技中心總畜牧師田雄杰先生介紹說(shuō)
，轉(zhuǎn)基因動(dòng)物和轉(zhuǎn)基因羊的意義，不在于羊本身
，而是它們身上產(chǎn)出的羊奶可以提取α抗胰蛋白酶
，它們中的每一只都可稱為一座天然基因藥物制造廠，價(jià)值連城
。
中國(guó)工程院院士
、上海兒童醫(yī)院上海醫(yī)學(xué)遺傳研究所所長(zhǎng)曾溢滔先生認(rèn)為，轉(zhuǎn)基因動(dòng)物是指通過(guò)實(shí)驗(yàn)方法
，人工地把人們想要研究的動(dòng)物或人類基因
，或者是有經(jīng)濟(jì)價(jià)值的藥物蛋白質(zhì)基因，通常稱為外源基因
，導(dǎo)入動(dòng)物的受精卵（或早期胚胎細(xì)胞）
，使之與動(dòng)物本身的基因組整合在一起，這樣外源基因能隨細(xì)胞的分裂而增殖
，并能穩(wěn)定地遺傳給下一代的一類動(dòng)物
。
田雄杰先生介紹，制備轉(zhuǎn)基因羊
，就是將人的α抗胰蛋白酶基因通過(guò)顯微操作注進(jìn)母羊受精卵的雄性細(xì)胞核
，并使之與羊本身的基因整合起來(lái)，形成一體
，這種新的基因組可以穩(wěn)定地遺傳到出生的小羊身上
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